Pojęcie „leki biologiczne” jest nadrzędne. Określa ono leki, których substancje aktywne są polimerami lub agregatami (strukturami supramolekularnymi) wytwarzanymi jedynie przez żywe komórki. Pojęcie to obejmuje szerokie spektrum substancji, od stosunkowo mało skomplikowanych – jak hormon wzrostu lub insulina, do znacznie bardziej złożonych – jak przeciwciała, czy wektory genowe. Formalnie do leków biologicznych zalicza się nawet żywe komórki stosowane w celach leczniczych.

Termin „leki biopodobne” jest więc typowym skrótem myślowym. W istocie mamy na myśli „leki biologiczne zarejestrowane na podstawie wykazania podobieństwa biologicznego do leku referencyjnego”. Pod pewnymi względami relacja pomiędzy lekami biopodobnymi a biologicznymi lekami referencyjnymi przypomina relację pomiędzy syntetycznymi lekami odtwórczymi (generykami) a ich lekami referencyjnymi. Zarówno leki biopodobne jak i generyczne są wytwarzane przez alternatywnych producentów po wygaśnięciu ochrony praw wyłącznych do leków niegdyś „oryginalnych”, które utraciły już atrybut innowacyjności, stając się lekami referencyjnymi. Różnica polega na tym, że w przypadku syntetycznych substancji niskocząsteczkowych struktura chemiczna, która jest znana, jednoznacznie determinuje własności farmakologiczne. Taka zależność nie zawsze ma miejsce w przypadku leków biologicznych.

Gdy wykaże się tożsamość syntetycznego generyku i jego leku referencyjnego metodami fizykochemicznymi, badania kliniczne nie są już wymagane. Co najwyżej, w pewnych przypadkach niezbędne jest wykazanie podobieństwa farmakokinetyki generyku i leku referencyjnego. Jednak w przypadku leków biologicznych, których cząsteczki są znacznie bardziej skomplikowane, metody fizykochemiczne często są niewystarczające do całkowitego i jednoznacznego określenia własności farmakologicznych. Niewielkie, trudno niekiedy dostrzegalne różnice mogą w znaczący sposób wpływać na ich bezpieczeństwo i skuteczność. Dlatego Europejska Agencja Leków (EMA, European Medicines Agency) uznała, że do leków biologicznych termin „lek odtwórczy” (generyk) nie powinien być stosowany. Zamiast niego używa się terminu „lek biopodobny”. Przy jego rejestracji wymagane jest wykazanie „podobieństwa biologicznego” do biologicznego leku referencyjnego przy pomocy porównawczych badań przedklinicznych i klinicznych.

prof. dr hab. n. med. Paweł Grieb, Kierownik Zakładu Farmakologii Doświadczalnej,
Instytut Medycyny Doświadczalnej i Klinicznej im. M Mossakowskiego PAN