Producenci leków biologicznych zabezpieczają technologię ich powstawania ochroną patentową, tym samym gwarantując sobie wyłączną obecność na rynku farmaceutycznym zazwyczaj przez okres 20 lat. Dopiero w momencie wygaśnięcia ochrony patentowej, inne firmy biotechnologiczne mogą rozpocząć prace nad lekiem popatentowym, nazywanym „biologicznym następcą” lub też „lekiem biopodobnym”.


-Ta grupa leków stanowi szansę na unowocześnienie farmakoterapii wielu schorzeń, gdyż stosowane są w przypadkach, kiedy zawodzi tradycyjna terapia. W rezultacie jesteśmy w stanie leczyć większą liczbę chorych. Dodatkowo, dzięki pojawieniu się na rynku leków biopodobnych, zaostrzone zostały przepisy dotyczące rejestracji nowo wytwarzanych farmaceutyków, podnosząc tym samym znacznie poprzeczkę ich bezpieczeństwa i skuteczności – mówi prof. Tomasz Romer, wybitny specjalista w dziedzinie endokrynologii, który prowadził badania przedrejestracyjne dwóch pierwszych preparatów hormonu wzrostu wytworzonych drogą rekombinacji DNA, zarejestrowanych w procedurze centralnej EMEA dla tzw. leków biopodobnych.


Bezpieczeństwo i skuteczność na miarę XXI w.

Po ponad 20 latach stosowania leków biologicznych, w 2004 r. Komisja Europejska zatwierdziła dyrektywę, wprowadzającą nowy system rejestracji i kontroli dla aktualnie powstających leków biologicznych. Organem odpowiedzialnym za dopuszczenie tej grupy leków na rynek jest Europejska Agencja Leków (EMEA). Rejestracja nowych leków odbywa się w tzw. procedurze centralnej – dopuszczenie leku do obrotu jest obowiązujące we wszystkich krajach europejskich, czyli również na terenie Polski. Według wytycznych EMEA proces oceny dokumentacji leku biopodobnego jest zbliżony do tego, jaki jest wymagany przy rejestracji leków oryginalnych (patentowych), co gwarantuje praktycznie takie samo bezpieczeństwo i skuteczność obu produktów. Leki biopodobne, oprócz faktu, że zatwierdzane są przez tą samą agencję regulacyjną co inne biofarmaceutyki, rejestrowane są zgodnie z tą samą dyscypliną naukową, przy zastosowaniu takich samych systemów i standardów regulacyjnych w obrębie tej samej komisji. Dlatego też, produkcja leków biopodobnych przebiega zgodnie z tymi samymi standardami jakości (GMP) jak w przypadku innych aktualnie produkowanych biofarmaceutyków. Dodatkowo, pomimo sprawdzonej terapeutycznej równoważności z porównawczym lekiem biologicznym (patentowym), bezpieczeństwo i skuteczność leków biopodobnych wykazywana jest również w trakcie badań klinicznych.


Biopodobny hormon wzrostu

Powstające obecnie leki biopodobne są wytwarzane przy dużo ostrzejszych niż przed 2004 r. standardach kontroli, zapewniając pacjentom większe bezpieczeństwo. Dodatkowo, przechodzą długotrwały i skomplikowany proces rejestracji, któremu nie poddawane były starsze biofarmaceutyki, co stanowi gwarancję najwyższego bezpieczeństwa i skuteczności. Poza tym, sam proces rozwoju leków biopodobnych wykorzystuje najnowsze technologie analityczne i kliniczne, często takie, które nie były znane w czasie, kiedy powstawał lek oryginalny. Dlatego też, pierwszy lek biopodobny – hormon wzrostu, stosowany przy leczeniu np. niskorosłości czy u pacjentów z zespołem Turnera – EMEA dopuściła do obrotu dopiero w 2006 r.

- Ten lek był badany z moim udziałem przez ponad 7 lat! Żaden hormon wzrostu nie został dotychczas przebadany dokładniej – wyjaśnia prof. Tomasz Romer. - Część pacjentów w pierwszej fazie badań otrzymywała dotychczas stosowany preparat (tzw. referencyjny), pozostali – wspomniany nowy lek „biopodobny”. W czasie leczenia notowano wszelkie objawy niepożądane i wszelkie zdarzenia w rodzaju rozstroju żołądka, kaszlu, bólu głowy czy zapalenia gardła. W całym siedmioletnim okresie badania, w którym stosowano u wszystkich pacjentów nowy lek, nie obserwowano zdarzeń, które wskazywałyby na gorszy profil bezpieczeństwa niż w przypadku innych preparatów.


Nowocześnie i oszczędnie

Od roku 2004 nastąpiło znaczne przyspieszenie w dziedzinie rozwoju biotechnologii, które zaowocowało rejestracją pierwszych pięciu leków biopodobnych w Europie w 2006 i 2007 roku. Pojawienie się leków biopodobnych przyniosło 20-procentową redukcję cen pięciu leków biofarmaceutycznych, na które wygasły patenty i pozwoliło Unii Europejskiej zaoszczędzić ponad 1,6 miliarda euro w ciągu roku. Dzięki wprowadzeniu leków biopodobnych pierwsze oszczędności są w Polsce już widoczne. Zastosowanie w leczeniu pacjentów biopodobnego hormonu wzrostu pozwoliło na ograniczenie wydatków NFZ o około 15 mln złotych w skali roku. W kolejce o miejsce w wykazie leków refundowanych Ministerstwa Zdrowia stanął właśnie nowy lek biopodobny – filgrastym, stosowany w onkologii. Oszczędności, które przyniosłoby jego wprowadzenie według analiz farmakoekonomicznych w ciągu pierwszych pięciu lat, szacuje się na ponad 200 mln złotych.


Źródło: Informacja prasowa firmy Sandor
Red. Jakub Braziewicz, Vision Group