Co oznacza status leku sierocego?

Lek sierocy to preparat przeznaczony do leczenia choroby rzadkiej, której częstotliwość występowania wynosi nie więcej niż 5 na 10 000 osób, produkowany przez przemysł farmaceutyczny w celu zaspokojenia potrzeb zdrowia publicznego, a nie z przyczyn ekonomicznych. W przypadku wprowadzenia iQ-007 na rynek amerykański uzyskany status leku sierocego może przełożyć się na zaangażowanie naukowe FDA (tzw. scientific advice) w proces planowania badań klinicznych, znaczące skrócenie kolejnych faz rozwoju, uproszczoną i tańszą procedurę oceny i rejestracji leku, a także wydłużony okres ochrony patentowej oraz dodatkowy okres wyłączności na jego sprzedaż.

Czym jest zespół Dravet?

Zespół Dravet to rzadka i ciężka, uwarunkowana genetycznie encefalopatia padaczkowa pojawiająca się we wczesnym dzieciństwie, najczęściej ok. 1. roku życia, czasem nawet już u kilkutygodniowych niemowląt. Jej przyczyną jest mutacja genu SCN1A kodującego podjednostkę α1 kanałów sodowych zlokalizowanych na neuronach hamujących w mózgu. Napady padaczkowe zdarzają się często i charakteryzują się lekoopornością, co przekłada się na znaczne upośledzenie rozwoju psychoruchowego dziecka. Jest to choroba progresywna i szacuje się, że blisko 15-20% chorych umiera na skutek ciężkich napadów padaczkowych lub związanych z nimi urazów. – Biorąc pod uwagę, jak trudna w leczeniu jest ta choroba, a także jej nieodwracalne skutki w rozwoju dziecka, istnieje nieustanne zapotrzebowanie na nowe – przede wszystkim skuteczniejsze, ale i lepiej tolerowane – leki do terapii zespołu Dravet. Nowatorski mechanizm działania iQ-007 oraz dotychczas uzyskane wyniki wskazują na jego użyteczność również w tym niezwykle uciążliwym zespole padaczkowym. Ponadto jego dobra tolerancja, a w szczególności brak senności, otępienia i zaburzeń pamięci, dają nadzieję na wprowadzenie nowej skutecznej i bezpiecznej terapii innych rodzajów napadów u dzieci – stwierdza prof. Krzysztof Kamiński.

Jaka jest różnica między iQ-007 a dostępnymi na rynku lekami przeciwpadaczkowymi?

iQ-007 posiada unikalny mechanizm działania, dotychczas nieopisany dla leków przeciwpadaczkowych, który polega na usuwaniu z przestrzeni synaptycznej nadmiaru glutaminianu będącego głównym neuroprzekaźnikiem pobudzającym w ośrodkowym układzie nerwowym. Patologiczny nadmiar glutaminianu w mózgu prowadzi jednak do wielu chorób neurologicznych, neurodegeneracyjnych i psychiatrycznych, dlatego jego normalizacja powodowana przez iQ-007 może stanowić nowatorskie podejście terapeutyczne wielu innych schorzeń, m.in.: choroby Alzheimara, Parkinsona, Huntingtona, stwardnienia rozsianego, stwardniania bocznego zanikowego, udarów niedokrwiennych mózgu, bólu, schizofrenii, depresji, lęku, autyzmu, a także uzależnień. W 2020 r. cząsteczka została skomercjalizowana przez Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU, a licencję udzielono iQure Pharma Inc. Faza przedkliniczna została zrealizowana przez dział R&D iQure w kooperacji z naukowcami z Uniwersytetu Jagiellońskiego – Collegium Medicum. Kluczowe eksperymenty potwierdzające potencjalną skuteczność iQ-007 w terapii zespołu Dravet zostały sfinansowane przez kapitał prywatny typu venture funding pozyskany przez iQure z USA, Niemiec oraz Wielkiej Brytanii.

Uniwersytet Jagielloński – Collegium Medicum (UJ CM)