SIRNAX W15, bo taką, roboczą nazwę zyskała substancja, ma potencjalne zastosowanie w walce z rakiem piersi, płuc, prostaty i jelita grubego.

Wykorzystanie zjawiska interferencji RNA jest innowacyjnym sposobem oddziaływania na cele molekularne, co daje możliwość selektywnego wpływania na onkogeny zaangażowane w proces powstania i wzrostu nowotworów. Badania prowadzone przez Celon Pharma zakładają specyficzne podejście do terapii przeciwnowotworowej, w której hamowany jest proces nowotworzenia na poziomie transkrypcji genu. Tym samym wyciszenia jednego z genów ze szlaku odpowiedzialnego za niekontrolowany wzrost komórek nowotworowych daje efekt pozwalający blokować chorobę, ale na znacznie wcześniejszym etapie jej rozwoju - powstawania chorobotwórczego białka.

- Ta okoliczność oraz możliwość bardzo selektywnego wiązania leczniczego siRNA do mRNA kodującego niekorzystne białko daje nam możliwość myślenia o bardzo bezpiecznej i specyficznej terapii – dowodzi Maciej Wieczorek, prezes Celon Pharma.

W przeprowadzonych na początku projektu screeningowych badaniach in vitro, mających na celu wstępną ocenę możliwości zastosowania siRNA w hamowaniu ekspresji genów istotnych w nowotworzeniu, najbardziej obiecujące wyniki uzyskano dla genów ze szlaku Wnt. Zaobserwowano tutaj hamowanie ekspresji w granicach 50-70 procent w stosunku do kontroli negatywnej (siRNA niekodujące). Ponadto wyciszenie genu targetowego indukowało apoptezę na poziomie 60 procent, co jest porównywalne ze skutecznością stosowanych powszechnie chemioterapeutyków.

- Wyniki in vitro potwierdzono w eksperymentach in vivo na modelach mysich z ludzkimi nowotworami m. in. piersi i płuc - mówi dr Monika Lamparska-Przybysz z Celon Pharma. – Udało nam się uzyskać efekt zahamowania wzrostu guzów po podaniu siRNA na poziomie 50% w porównaniu z kontrolą, nie obserwując jednocześnie występowania działań niepożądanych, tak charakterystycznych przy chemioterapii.

Obecnie trwają badania toksykologiczne i farmakologiczne, które są niezbędne do uzyskania zgody i rozpoczęcia badań na ludziach.

Spółka opracowuje swoje produkty we współpracy między innymi z Instytutem Immunologii i Terapii Doświadczalnej we Wrocławiu oraz z Katedrą Medycyny Molekularnej i Biotechnologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.