Pierwsza faza testów klinicznych mającą zbadać bezpieczeństwo, tolerancję, właściowści farkamokinetyczne oraz farmakodynamiczne podawania pojedyńczych oraz powtarzanych dawek ALX-0681 nie wykazała żadnych klinicznie znaczących symptomów. Dowiedziono, szybkiego i odwracalnego spadku koagulacji czynnika VIII i czynnika von Willebranda w porównaniu do wartości przed podaniem leku. Jednocześnie oceniono jego biologiczną skuteczność - determinowaną przez całkowite zahamowanie biomarkera odnotowane już po 14 dniach przy codziennych dawkach Nanociała(R) skierowanego przeciw czynnikowi van Willebranda.

Pozytywne wyniki tych badań pozwalają sądzić że ALX-0681 będzie mógł wejść w fazę drugą testów klinicznych u pacjenów z zakrzepową plamicą małopłytkową (TTP - thrombotic thrombocytopenic purpura) już w drugim kwartale 2010 roku. Z pewnością nie bez znaczenia pozostaje tu również fakt iż w maju tego roku lek uzyskał w ramach EMEA a także FDA status leku sierocego dla terapii tego własnie schorzenia. Niemniej nie tylko w tym pokłada się nadzieje związane z zastosowaniem ALX-0681 - przewiduje się bowiem jego pozytywny wpływ na pacjentów cierpiących na schorzenia związane z obecnością zakrzepów takie jak ostry zespół wieńcowy.

Zakrzepowa plamica małopłytkowa (purpura thrombocytopenica thrombotica - TTP) znana również pod postacią zespołu Moschcowica to choroba spowodowana agregacją płytek krwi wewnątrz naczynia z towarzyszącą małopłytkowością. W przebiegu zakrzepowej plamicy małopłytkowej dochodzi do niedokrwistości hemolitycznej i niedokrwienia różnych narządów, najczęściej ośrodkowego układu nerwowego. W malutkich naczyniach (naczyniach włosowatych) i małych tętniczkach różnych narządów, z największym nasileniem w naczyniach mózgu, serca, nerek, trzustki i nadnerczy, dochodzi do tworzenia zakrzepów, których głównym składnikiem są płytki krwi. W wyniku uszkodzenia śródbłonka naczyń i obecności niezwykle wielkich cząstek czynnika von Willebranda (UlvWF) dochodzi do agregacji trombocytów i powstania zakrzepów.


Maciej Wierzbicki, Konrad Kowalski