Naukowcy wykorzystali odkrytą w roku 2007 metodę  CRISPR/Cas9. Ułatwia ona dokonanie mutacji genu każdego gatunku, od muszek owocowych po ludzkie komórki. „Cas9 to białko, które wytwarza uszkodzenie w DNA, natomiast CRISPR jest częścią RNA, która wiąże się z daną sekwencją oraz naprowadza Cas9 na tą część kodu genetycznego, jaką jesteśmy zainteresowani. To tworzy przerwę w danym fragmencie kodu. Następnie komórki samoczynnie dążą do naprawy uszkodzeń, ale często z błędami, które są użyteczne jeśli chcemy przerwać gen.” – wyjaśnia dr Kiran Musunuru dla Harvardzkiego Instytutu Komórek Macierzystych, członek zespołu, który jako pierwszy wykorzystał metodę CRISPR/Cas 9 w badaniach nad komórkami macierzystymi.

Jak na razie badania przeprowadzono jedynie na myszach, ale już te wyniki są obiecujące. Już w 3-4 dni po zaaplikowaniu szczepionki bezpośrednio do wątroby gen PCSK9 w większości przypadków został rozbity. Naukowcy mieli nadzieję, że doprowadzi to do zmniejszenia występowania złego cholesterolu we krwi (LDL). W przypadku mysz, poziom ten obniżył się o 35-40 %. Naukowcy twierdzą, że w przypadku ludzi doprowadzi to do zmniejszenia występowania zawału serca o 90%.

Skąd pomysł, aby gen PCSK9 poddać mutacji? W roku 2003 grupa francuskich badaczy prowadziła badania nad rodzinami, w których występował wysoki poziom cholesterolu we krwi i tym samym wczesne występowanie zawału serca. Odkryli oni, że gen PCSK9 odpowiedzialny jest za regulowanie poziomu LDL we krwi, a jego mutacja powoduje podwyższony poziom cholesterolu i ryzyko wczesnego zawału serca. Ale to nie wszystko. W Teksasie tamtejsi naukowcy odkryli nieco inną mutację genu PCSK9. Okazało się bowiem, że prowadzi ona do obniżenia poziomu złego cholesterolu o 15-28% poniżej średniej. Osoby z tym „dobrym” defektem genetycznym miały obniżone ryzyko występowania zawału serca aż do 88% poniżej średniej.  Należy zaznaczyć, iż nie wykryto niekorzystnych konsekwencji tejże mutacji. Okazało się zatem, że natura sama przeprowadziła eksperyment, jednak szczęśliwcy to jedynie 3% populacji.

Choroby układu krążenia są od lat najczęstszą przyczyną zgonu. W roku 2010 odpowiadały za zgon 46% Polaków. Główną rolę wśród tej grupy chorób odgrywa choroba niedokrwienna serca, w tym zawał serca (odpowiednio 26% i 10% ogółu zgonów Polaków z powodu chorób krążeniowych). Na świecie zawały serca to najczęstsza przyczyna zgonów. Po 40 roku życia doświadcza go połowa mężczyzn oraz 1/3 kobiet. W przyszłości jednak statystyki te mogą ulec diametralnej (bez wyolbrzymiania) zmianie. Długotrwała terapia może zostać zastąpiona jedną szczepionką, która wywoła trwałe zmiany w kodzie genetycznym i ochroni światło żył przed złogiem cholesterolu..