W styczniu br. na portalu Biotechnologia.pl ukazał się artykuł poświęcony nowej metodzie immunoterapii, dzięki której siedmioletnia Emma Whitehead zdołała przezwyciężyć ciężką postać ostrej białaczki limfo blastycznej. Naukowcy z Memorial Sloan-Kettering Cancer Center w Nowym Yorku nie spoczęli na laurach i za cel obrali leczenie osób dorosłych, wśród których wyleczalność tego samego typu nowotworu oraz przeżywalność są niższe niż u dzieci.

Już w marcu 2013 roku odnotowano pierwsze sukcesy: u pięciorga pacjentów uzyskano znaczną remisję choroby, w tym u jednego całkowitą w ciągu zaledwie 8 dni. Kolejnych 11 pacjentów jest w trakcie leczenia, a ich terapia już przynosi efekty.

Co tak wyjątkowego kryje się w metodzie opracowanej przez naukowców z Memorial Sloan-Kettering Cancer Center w Nowym Jorku? Podstawowym elementem terapii są genetycznie zmodyfikowane limfocyty T, których zadaniem jest wyeliminowanie populacji limfocytów B, odgrywających dużą rolę w patogenezie ALL. Do limfocytów T pacjentów za pomocą wektora retrowirusowego wprowadzono sztuczny konstrukt genowy kodujący receptor CAR (chimeric antigen receptor). W jego  skład wchodzi kilka domen: łańcuch lekki i ciężki przeciwciała anty-CD19, specyficznie rozpoznającego limfocyty B, fragment CD28 odpowiedzialnego za zakotwiczenie przeciwciała w błonie komórkowej oraz łańcuch zeta CD3, który bierze udział w transmisji sygnału w limfocytach T po rozpoznaniu antygenu. Gdy przeciwciało na „zaprogramowanej” komórce zwiąże się z białkiem CD19, aktywowana zostaje odpowiedź immunologiczna, która w przeciwieństwie do klasycznej chemio- i radioterapii atakuje i uszkadza jedynie limfocyty B.

Ta terapia ma jednak swoje wady: atakowane limfocyty B niemal całkowicie ulęgają deplecji, co poważnie osłabia odporność organizmu. Aby uchronić pacjenta przed nieprzyjemnymi efektami ubocznymi po zabiegu konieczny jest przeszczep szpiku. Naukowcy tłumaczą jednak, że korzyści jakie daje nowa terapia – wysoka przeżywalność i remisja w większości przypadków – wystarczająco rekompensują te straty.

Obecnie trwają badania nad optymalizacją terapii – właściwie dobrana liczba limfocytów T anty-CD19 być może pozwoli zachować rezerwuar limfocytów B niezbędny do pełnej regeneracji układu odpornościowego.

Zespół z Nowego Jorku nie powiedział jeszcze ostatniego słowa. Naukowcy w ciągu najbliższych kilku lat zamierzają opracować podobną metodę zwalczania raka prostaty i raka płuc. Nasze własne komórki mają szanse stać się potężną bronią w walce z dotychczas nieuleczalnymi chorobami.

Anna Kołodziejczak