Choroba Huntingtona spowodowana jest dziedziczną dysfunkcją mitochondriów. W komórkach nerwowych dochodzi do odkładania nieprawidłowo skonstruowanego białka - huntingtyny. Neurotoksyczność proteiny ma znaczenie przede wszystkim dla kory mózgowej, jądra ogoniastego oraz skorupy. Chorzy rozpoznawani są dopiero w wieku 35, a nawet 50 lat, gdy objawy są znamienne i przybierają formę niekontrolowanych, spontanicznych ruchów, którym towarzyszy utrata zdolności poznawczych. Do tej pory stosowano tylko leczenie objawowe poprzez leki antydepresyjne i zmniejszające utratę koordynacji mięśniowej. Zagadnieniem tym zajęli się naukowcy z US Department of Energy's Lawrence Berkeley National Laboratory. Badacze zaprojektowali syntetyczny związek, odpowiednik antyoksydantu, który jest zdolny do asocjacji w mitochondriach. Próby laboratoryjne przeprowadzono na myszach z mutacją genetyczną odpowiadającą za chorobę Huntingtona. Chorym zwierzętom podawano przeciwutleniacz XJB-5-131. Okazało się, że na poziomie komórkowym związek ten powoduje poprawę funkcjonowania mitochondriów w neuronach, a tym samym zwiększa ich przeżywalność. Stosowanie XJB-5-131, w skali całego organizmu, powstrzymało utratę masy ciała oraz spadek motoryki. Myszy poddane terapii wynalezioną substancją pozbawione zostały objawów chorobowych i uznano je za nieodróżniające się od zdrowych przypadków.

Wyniki przeprowadzonych badań rokują bardzo obiecująco jeśli chodzi o leczenie pląsawicy Huntingtona. Dają także nadzieję na obranie właściwej drogi badań dotyczących innych chorób neurodegeneracyjnych. Wymagane są kolejne etapy doświadczeń z udziałem terapii XJB-5-131. Niemniej jednak, związek ten postrzegany jest jako preparat o wyjątkowo dużym potencjale dla dalszych postępów medycyny z udziałem biotechnologii w tym zakresie.

Izabela Kołodziejczyk

Źródło: http://www.sciencedaily.com