Pozytywna opinia Komisji Bioetycznej przy Okręgowej Izbie Lekarskiej w Krakowie to formalny warunek konieczny do dokończenia ostatniej części medycznego eksperymentu leczniczego w SM opracowanej przez ONGENO, tj. autologicznego transferu (przeszczepu) komórek macierzystych szpiku kostnego (pobranych od tego samego pacjenta, u którego mają zostać ponownie wykorzystane). Zgoda pozwala spółce wykonać zaplanowane zabiegi u kolejnej grupy dziesięciu pacjentów, a następnie ocenić ich wyniki, co daje podstawę do komercyjnego udostępnienia terapii. – Na pozytywną opinię i zgodę na drugą część eksperymentu czekaliśmy dość długo. Procedurę opóźniła najpierw pandemia COVID-19, która praktycznie uniemożliwiła przeprowadzanie takich eksperymentów, a następnie zaostrzenie wymagań medycznych i przepisów, zarówno unijnych, jak i krajowych, dotyczących prowadzenia zaawansowanych terapii komórkowych. Otrzymana zgoda potwierdza, że spełniliśmy w ONGENO wszystkie te warunki, co pozwala nam obecnie dokończyć medyczny eksperyment leczniczy. Wydłużony czas oczekiwania przyniósł też jednak pozytywny wynik, gdyż pierwsza grupa wyleczonych pacjentów pozostaje pod obserwacją kliniczną już od ponad dekady, co pozwala potwierdzić długoterminową trwałość pozytywnych efektów opracowanej metody – mówi Paweł Kowalik, prezes zarządu ONGENO.

Stwardnienie rozsiane to przewlekła, autoimmunologiczna choroba ośrodkowego układu nerwowego, której dokładna przyczyna pozostaje nieznana. Atakuje przede wszystkim ludzi młodych, najczęściej między 20. a 40. rokiem życia, prowadząc do postępującej niepełnosprawności, w tym zaburzeń czucia, równowagi, widzenia i mowy. Dotąd uchodzi za chorobę nieuleczalną farmakologicznie, a dostępne leczenie pozwala jedynie modyfikować i spowalniać jej przebieg. Na świecie na SM choruje ponad 3 mln osób, a w Polsce liczba chorych przekracza 60 tys. i systematycznie rośnie. Skala problemu przekłada się na ogromne koszty dla społeczeństw. Standardowa farmakoterapia oznacza przyjmowanie leków do końca życia, a całkowite koszty leczenia stwardnienia rozsianego szacuje się na ponad 100 mld dol. rocznie. W Polsce nakłady Narodowego Funduszu Zdrowia na programy lekowe w tym wskazaniu zwiększyły się z ok. 400 mln zł w 2016 r. do ok. 800 mln zł w 2023 r. i cały czas rosną, a koszty pośrednie choroby liczone są w miliardach złotych rocznie. To pokazuje potencjalną wartość metody, której efektem, w odróżnieniu od standardowej farmakoterapii, jest nie spowolnienie, ale trwałe cofnięcie objawów choroby. – Terapia ONGENO to autologiczny mini-przeszczep komórek macierzystych oczyszczonego szpiku kostnego, oparty na innowacyjnym i unikalnym w skali światowej know-how. Polega na pobraniu od pacjenta jego własnego szpiku, oczyszczeniu go według autorskiego procesu separacji, a następnie dożylnym podaniu przygotowanego materiału komórkowego, przy czym zabieg wiąże się jedynie z kilkudniową hospitalizacją – dodaje Paweł Kowalik.

Prace nad terapią rozpoczęły się w 2010 r., a pierwsza grupa pacjentów została poddana zabiegom w 2014 r. Były to osoby o znacznym stopniu niepełnosprawności, dla których nawet pokonanie dystansu ok. 200 m stanowiło barierę. Dziś, po ponad dekadzie, wszyscy ci pacjenci żyją, zostali praktycznie wyleczeni, a objawy choroby cofnęły się trwale i nie powracają. – Dla mnie to był cud. Żyję, wszystko robię obecnie normalnie, jak zdrowy człowiek – zdradza Halina Gorąca, pacjentka z pierwszej części eksperymentu. Pacjenci wrócili do aktywności właściwej zdrowym ludziom, a część – nawet do pracy zawodowej. W całym tym okresie u żadnego z pacjentów nie zaobserwowano powikłań ani działań niepożądanych. Powrót pacjentów do zdrowia i pracy ma także wymiar ekonomiczny. Skuteczna terapia, wdrożona na szerszą skalę, mogłaby z czasem ograniczać obciążenia systemu publicznego, ponieważ osoby, które odzyskują sprawność, nie wymagają kosztownej, dożywotniej farmakoterapii, mogą np. nie pobierać renty i wrócić na rynek pracy, a tym samym – ponownie odprowadzać podatki i składki. Dla Narodowego Funduszu Zdrowia oraz Zakładu Ubezpieczeń Społecznych oznaczałoby to potencjalne, długoterminowe ogromne oszczędności.

Najdłuższa na świecie udokumentowana obserwacja kliniczna połączona z cofnięciem objawów choroby czyni tę metodę przełomem w skali globalnej. – Komórki macierzyste mogą wydzielać pewne czynniki do naszego krwiobiegu, które aktywnie wpływają na komórki nerwowe i służą ich stymulacji, dzięki czemu w takiej chorobie jak stwardnienie rozsiane komórki macierzyste mogą nie tylko hamować postęp choroby, ale również aktywnie wpływać na regenerację układu nerwowego – zauważa prof. dr. n. med. Marcin Majka z Collegium Medicum UJ.

Uzyskanie zgody Komisji pozwala na niezwłoczne podjęcie działań zmierzających do wykonania przeszczepów. Wyselekcjonowani już wstępnie pacjenci przejdą ostateczne badania, a naukowcy w tym czasie dokonają zakupów niezbędnych materiałów medycznych. Wszystkie te działania można podjąć, dopiero posiadając zgodę. Przeprowadzenie przeszczepów u nowych pacjentów możliwe będzie na przełomie września i października br., a pierwsze oceny efektów ostatniej części eksperymentu spodziewane są po około trzech miesiącach od zabiegu. – Jest to moment, na który ONGENO i my, jako inwestor, czekaliśmy kilka lat. Spółka przeszła całkowicie przez wymagający proces dostosowania do zaostrzonych przepisów i zbudowała własne zaplecze, dzięki czemu może teraz zacząć ostatnią część medycznego eksperymentu leczniczego. Analizie podlegała również dokumentacja pierwszej części eksperymentu, a więc wydanie pozytywnej opinii stanowi w naszym odbiorze także potwierdzenie przez Komisję Bioetyczną dotychczasowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii dla pacjentów. Najmocniejszym argumentem są sami wyleczeni pacjenci z pierwszej grupy, którzy po ponad dekadzie żyją, wrócili do aktywności, a choroba u nich trwale się cofnęła. To realny krok w stronę pomocy wielu ludziom i udostępnienia terapii szerszemu gronu chorych – ocenia January Ciszewski, główny akcjonariusz i prezes zarządu JRH.

W związku z uzyskaną zgodą ONGENO będzie też kontynuować zapowiedzianą wcześniej rundę finansowania. Będzie ona polegać na podwyższeniu kapitału zakładowego spółki przez emisję 100 nowych udziałów, w całości pokrywaną wkładami pieniężnymi, po cenie 150 tys. zł każdy, co odpowiada wycenie spółki na poziomie ponad 300 mln zł. W ramach rundy ONGENO pozyska do 15 mln zł, przy czym inwestorzy złożyli już znaczną część kwoty podwyższenia. – Aby zminimalizować ryzyko dla nowych inwestorów, spółka wstrzymała finalizację ogłoszonej już rundy. Cieszymy się, że teraz, po usunięciu wszelkich przeszkód, wznawia ją. Już poprzednio było duże zainteresowanie, a po uzyskaniu zgody Komisji runda przeprowadzona przy wycenie ponad 300 mln zł pokaże, że potencjał ONGENO dostrzegają także nowi inwestorzy. Czekamy na rozwój sytuacji, przeprowadzenie przeszczepów oraz ocenę ich wyników. Spektakularne efekty pierwszej części eksperymentu, potwierdzone opinią Komisji Bioetycznej, dowodzą słuszności przyjętego kierunku. Jestem przekonany, że przyszłość pokaże, że warto było włożyć tak wiele pracy, czekać na dokończenie eksperymentu i w konsekwencji – komercjalizację terapii. Oprócz aspektów społecznych dokończenie eksperymentu będzie miało znaczący wpływ na wartość spółki ONGENO, w której JRH posiada 35%, co przełoży się znacząco na wzrost wartości portfela JRH – kończy January Ciszewski.