Podczas konferencji American Thoracic Society (ATS) International Congress, która odbywała się 19-24 maja w San Diego w Kalifornii firma Alnylam Pharmaceuticals przedstawiła dane z badań pre-klinicznych wchodzących w skład prowadzonych przez firmę i współpracowników programów badawczych z obszaru chorób dróg oddechowych. W ramach tych projektów firma pracuje nad wprowadzeniem leków opartych na siRNA do terapii, m.in.: grypy, astmy, przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (COPD) czy idiopatycznego włóknienia płuc (IPF).

W zakresie leczenia grypy Alnylam współpracując z Novatis skupia się nad opracowaniem siRNA potentnego przeciwko wszystkim wirusom grypy, a w tym wirusowi ptasiej grypy (szczepowi H5N1). Na konferencji przedstawiono wynik zastosowania puli siRNA, wykazującej aktywność przeciwwirusową na wiele szczepów wirusa grypy, przeciwko szczepowi H5N1, który został wyizolowany z człowieka. My i nasi współpracownicy jesteśmy zaangażowani w rozwijanie nowych terapeutyków mających zastosowanie w wielu chorobach układu oddechowego powiedział Dr Antonin de Fougerolles z Research of Alnylam Pharmaceuticals wyniki pre-kliniczne, które zaprezentowaliśmy na ATS wskazują na ciągły postęp naszego programu związanego z wirusem grypy Opierając się m.in. na tych wynikach Alnylam zapowiedział, że potencjalny lek będzie zawierał dwa siRNA skierowane przeciwko różnym genom wirusa, taka by otrzymać preparat skuteczny w szerokim spectrum zastosowań przeciwwirusowych. Alnylam prowadzi zaawansowane prace nad wdrożeniem leku opartego na siRNA w terapii choroby dróg oddechowych wywoływanej przez syncytialnego wirusa oddechowego (RSV). Niedawno Alnylam zaprezentował wyniki z I fazy klinicznej dotyczącej bezpieczeństwa stosowania kandydata na lek przeciwko RSV. Preparat o nazwie ALN-RSV01 na tym etapie badań okazał się dobrze tolerowanym przy podawaniu drogą wziewną. Istnieje ogromna potrzeba opracowania nowych leków efektywnych w leczeniu infekcji wirusowych dróg oddechowych, które należą do głównych przyczyn poważnych chorób i zgonów na całym świecie powiedział Dr Ralph A. Tripp z Center for Disease Intervention, Department of Infectious Diseases z University of Georgia Asthma and Chronic Obstructive Pulmonary Disorder (COPD) W czasie konferencji współpracująca z Alnylam professor Maria Belvisi z Respiratory Pharmacology Group, Airway Disease Section przy Imperial College, przedstawiła wyniki badań dotyczących zastosowania siRNA w terapii COPD i astmy. W badaniach skupiono się na wyciszeniu genu kodującego IKK2. W badaniach in vitro wykazano selektywne wyciszanie tego genu, wskazując na niezmienioną ekspresję genu kodującego IKK1. W badaniach in vivo siRNA dostarczano drogą wziewną. Poza obniżeniem ekspresji wybranego genu otrzymano także obniżenie ekspresji cytokin pozapalnych: czynnika martwicy nowotworów alfa (TNF-alfa) oraz interleukiny1-beta (IL1-beta) W każdym przypadku prezentowanych danych Alnylam zastosował lokalne podawanie leku. Nadal więc pozostaje nierozwiązany problem ogólnoustrojowego dostarczania siRNA. Niemniej poważne podejście firmy do tego nowego typu terapii oraz szybkie postępy badań pre-klinicznych, jak również obiecujące wyniki z faz klinicznych pozwalają mieć nadzieję na szybkie wprowadzenie leków opartych na siRNA na rynek.

Red. Piotr Guzenda piotrg@celonpharma.com