Nowa strategia zapobiegania chorobom neurodegeneracyjnym
Chociaż ta choroba została opisana ponad 100 lat temu, do tej pory nie znaleziono skutecznego sposobu na jej powstrzymanie. Większość terapii ma na celu obniżenie poziomu beta-amyloidu – białka, gromadzącego się w bardzo dużych ilościach w mózgach ludzi cierpiących na chorobę Alzheimera, a które jest powszechnie obwiniane za rozwój choroby. Istotne znaczenie ma także białko tau - wytwarzane w komórkach nerwowych i odpowiadające za regulację stabilizacji ich wewnętrznego szkieletu. U pacjentów z chorobą Alzheimera, białko tau gromadzi się w postaci nieprawidłowych włókien białkowych wywołanych nadmierną fosforylacją i powodujących zwyrodnienie neurofibrylarne.
Grupa badawcza pod kierunkiem Erika Robersona, dążyła do opracowania sposobu, który pozwoliłby na zwiększenie odporności komórek nerwowych mózgu na występowanie dużych ilości beta-amyloidu, bez potrzeby regulowania jego poziomu. Modelem badawczym były myszy z chorobą Alzheimera, za której wywołanie odpowiadał ludzki gen powodujący nadprodukcję beta–amyloidu.
Przeprowadzone badania wykazały, że nawet częściowa redukcja zawartości białka tau powstrzymywała problemy z pamięcią i przedwczesną śmierć chorych myszy, mimo stale utrzymującego się wysokiego poziomu beta-amyloidu. Istotne znaczenie miał też fakt, że skutki choroby były łagodniejsze zarówno po usunięciu jednej jak i obu kopii genu białka tau.
Redukcja poziomu białka tau okazała się także związana ze zmniejszeniem nadpobudliwości, przeszkadzającej w normalnym funkcjonowaniu mózgu, czego skutkiem były napady epileptyczne, a których nie zaobserwowano u badanych myszy.
Wyniki badań przeprowadzone na myszach są bardzo obiecujące. Jednak żeby tego rodzaju metoda terapeutyczna mogła być zastosowana u ludzi, należy przeprowadzić szereg dodatkowych testów, które mogłyby potwierdzić skuteczność metody i pomóc w walce z chorobami neurodegeneracyjnymi.
www.gladstone.ucsf.edu
KOMENTARZE