Badacze z Johns Hopkins University School of Medicine skupili się na glioblastomie, najbardziej śmiertelnej i agresywnej formie nowotworu mózgu. Średnia przeżycia dla chorych przy standardowej terapii to tylko 14 miesięcy. Postęp w terapii ma polegać na zdolności badanych cząsteczek do walki z komórkami guza opornymi na dotychczasowe leczenie. Cząsteczki, jak malutkie konie trojańskie, wypełnione są DNA niosącym komórkom instrukcje do zniszczenia nowotworu. Nanocząsteczki wykonane są z biodegradowalnego plastiku, a ich właściwości mogą być zoptymalizowane do różnych celów medycznych.

W pierwotnych eksperymentach wykorzystano onkosfery wyhodowane z komórek pobranych od pacjentów i poszukiwano drogi dla genów powodujących ich śmierć. W celu przeprowadzenia badań wyprodukowano różne typy cząsteczek i sprawdzano ich zdolność do dostarczania testowych sekwencji DNA (genów białek świecących na czerwono i zielono) do onkosfer.  Na podstawie przeżywalności komórek, ocenianej za pomocą pomiaru emisji światła zielonego i czerwonego, badacze wybrali najskuteczniejszy preparat, który następnie podawano myszom z ludzkim guzem mózgu. Wybrane cząsteczki wstrzykiwano bezpośrednio do mózgu myszy z ludzkim nowotworem oraz zdrowych  gryzoni z grupy kontrolnej. Badania wykazały, że zdrowe komórki rzadziej produkowały święcące białka niż komórki nowotworowe, mimo, iż liczba cząsteczek wchodzących do komórek była identyczna. „To jest dokładnie to, co chcieliśmy zobaczyć, swoistość do nowotworu, ale ciągle poszukujemy mechanizmu, który pozwala na zajście tego zjawiska“ – tak wypowiedział się na oficjalnej stronie uniwersytetu dr. Jordan Green, asystent profesora inżynierii biomedycznej i neurochirurgii przy Johns Hopkins University School of Medicine. „Mamy nadzieję, że kontynuacja naszych eksperymentów rzuci światło na sprawę w taki sposób, abyśmy mogli wykorzystać zdobytą wiedzę w innych przypadkach.” kontynuuje dr Green.  

Tworzenie nanocząsteczek rozpoczęto od sprawdzenia skuteczności różnych polimerów. Przetestowanie wielorakich kombinacji poskutkowało wybraniem jednego konkretnego preparatu – poli(beta amino esteru). Wyselekcjonowana cząsteczka wykazuje zdolność wnikania zarówno do komórek guza mózgu, jak i zdrowych tkanek.

Cząsteczki mogą być zamrożone i przechowywane przez minimum dwa lata bez utraty swoich właściwości. Umożliwia to wyprodukowanie dużych partii preparatu oraz ciągłe wykorzystanie w eksperymentach i operacjach.

Glioblastoma jest szybko rozwijającym się typem złośliwego guza u dorosłych.  Stanowi on około 15% wszystkich nowotworów mózgu, które występują u dorosłych z przedziału od 45 do 70 roku życia. Prognozy dla chorych są bardzo słabe, pacjenci nie przeżywają dłużej niż 15 miesięcy po zdiagnozowaniu. Obecnie nie istnieje żadne skuteczne leczenie długoterminowe dla tej choroby.