MiRNA po włączeniu do kompleksu wyciszającego zapobiega translacji i/lub prowadzi do degradacji właściwego mRNA. W przypadku wielu chorób ma miejsce zaburzenie ekspresji tych struktur. Wpływa to na przebieg określonych ścieżek sygnalizacyjnych, a same miRNA kreuje na potencjalny cel molekularny w kontekście leczenia danego schorzenia.

Zainteresowanie miRNA wzrasta, szczególnie w onkologii, gdyż cząsteczki te mogą funkcjonować jak onkogeny lub supresory procesu nowotworzenia. W przypadku zmniejszonej produkcji funkcjonalnego miRNA, które w przebiegu choroby wywiera korzystny wpływ na komórki, istnieje możliwość zastosowania tzw. terapii zastępczej. W tym celu wykorzystuje się zsyntezowane odcinki RNA naśladujące określone miRNA. Takie mimetyki posiadają tę samą sekwencję i strukturę co naturalne cząsteczki kwasu nukleinowego, których funkcje zostały utracone w przebiegu schorzenia. Ich zastosowanie jest znacznie mniej skomplikowanym zabiegiem niż typowa terapia genowa wykorzystująca takie nośniki genów, jak plazmidy czy wektory wirusowe. Dodatkową korzyścią jest fakt, że miRNA  mają zdolność regulowania kilku genów jednocześnie, a zatem stanowią funkcjonalne narzędzie terapeutyczne w aspekcie chorób o molekularnym podłożu wieloczynnikowym.

miRNA z rodziny miR-15/107 odpowiadają za kontrolę wielu fundamentalnych procesów, np. metabolizmu, cyklu komórkowego, procesów zapalnych czy też odpowiedzi komórki na stres. Jak wskazują badania, produkcja wielu z tych cząsteczek jest zaburzona w przebiegu choroby Alzheimera, będącej powszechnie znaną chorobą naurodegeneracyjną. W przebiegu tego schorzenia obserwuje się:

• powstające w ciele neuronów tzw. sploty neurofibrylarne (ang. neurofibrillary tangles), które tworzą się w wyniku agregacji hiperfosforylowanego białka Tau oraz
• tzw. blaszki starcze, zbudowane głównie z β-amyloidu. Jest to peptyd, który powstaje na skutek rozkładu proteolitycznego białka prekursorowego - APP (ang. beta-Amyloid Prekursor Protein). Proces ten może być wynikiem aktywności enzymów BACE1 (β-sekretaza, ang. β-site APP Cleaving Enzyme) i γ-sekretazy.

Większość metod leczenia choroby Alzheimera skupia sie wokół zastosowania leków specyficznych względem β-amyloidu i sposobu jego powstawania lub względem białka Tau. Podejście "jedna choroba-jeden cel" jest jednak mało skuteczne, a kluczowe staje się projektowanie metod terapii, które ukierunkowane są na kilka molekularnych celów. Wykorzystanie miRNA w aspekcie leczenia choroby Alzheimera jest zatem w  pełni uzasadnione. Ostatnie badania wskazują, że miR-16, cząsteczka RNA należąca do rodziny  miR-15/107,  jest w pełni funkcjonalnym kandydatem do terapii tego schorzenia. miR-16 hamuje ekspresję APP oraz BACE1, zapobiega produkcji β-amyloidu, jak również jest inhibitorem fosforylacji białka Tau. Wykazano, że dostarczenie do mózgu myszy mimetyków miR-16 skutkuje miejscową redukcją poziomu genów związanych z chorobą Alzheimera (BACE1, APP). Zwraca uwagę fakt, że ekspresja jedynie niewielkiej ilości innych genów jest zaburzona na skutek pojawienia się miR-16. Oznacza to, że potencjalna terapia z udziałem tej cząsteczki może być uznana za stosunkowo bezpieczną. Dodatkowo, wskazuje się na inne potencjalne cele molekularne tego miRNA, np.

• nikastrynę, komponent γ-sekretazy biorący udział w powstawaniu β-amyloidu lub
• α-sinukleinę, białko prekursorowe peptydu NAC, który  - podobnie jak β-amyloid - jest składnikiem blaszek starczych.

"Wielozadaniowość" miR-16 sprawia, że z optymizmem patrzymy w przyszłość w kontekście leczenia chorób neurodegeneracyjnych. Czy szykuje się terapeutyczna rewolucja?