Kiedy w 2006 roku świat usłyszał o wyhodowaniu 2 linii ludzkich embrionalnych komórek macierzystych bez zniszczenia zarodka – wydawało się, że rozwiązanie wszelkich etycznych dylematów towarzyszących tej dziedzinie badań jest już blisko. Do niczego takiego nie doszło, a pozyskanie w 2011 roku pierwszych komórek macierzystych ze sklonowanego ludzkiego embrionu - jedynie nasiliło dyskusję na temat moralnych granic nauki. Tym bardziej, że to, co dotąd było „aż i tylko” wielką nadzieją medycyny, dziś uważane jest za przynoszący olbrzymie zyski biznes…

Jednym z największych dotychczasowych zwycięstw przeciwników badań nad komórkami macierzystymi (ang. ESC – embryonic stem cells) był wydany w październiku 2011 roku wyrok Trybunału Sprawiedliwości Unii Europejskiej zakazujący patentowania wszelkich metod pozyskiwania ESC prowadzących do śmierci zarodka. Tyle tylko, że w dokładnie tym samym czasie opracowano technologię uzyskiwania komórek macierzystych ze sklonowanego embrionu ludzkiego. Ta metoda oczywiście wzbudza równie duże kontrowersje, tym bardziej, że z medycznego punktu widzenia – takie komórki są po prostu znacznie bardziej przydatne od hodowanych „na płytkach”. Co więcej – oprócz czysto medycznych przesłanek, badaniom nad komórkami macierzystymi coraz mocniej przyświecają cele komercyjne. Pojawia się jednak pytanie, czy rynek komórek macierzystych rzeczywiście jest już w pełni funkcjonującym biznesem? Czy też ma przed sobą dopiero „raczkującą perspektywę” przyszłych komercyjnych sukcesów?

Medyczne wojny. Nowa nadzieja.

Zwolennicy rozmaitych teorii spiskowych bez wątpienia stwierdzą, że badania nad komórkami macierzystymi dawno już zostały zakończone, a czarny rynek sterowany przez tajne organizacje przynosi międzynarodowym instytucjom rządowym kolosalne zyski. Hipotezy rodem z serialu „Archiwum X” pozostawmy jednak hollywoodzkim scenarzystom. W rzeczywistości „medyczne wojny” na wielu frontach nie ustają – transplantologia, onkologia, neurologia, farmacja… To tylko wybrane dziedziny, dla których każdy znaczący przełom w badaniach nad ESC przynosi nową nadzieję i zapowiedź rozwiązania kolejnych – dotąd nierozwiązywalnych – problemów. Krótki przegląd najważniejszych osiągnięć zeszłego tylko roku pokazuje wyraźnie, jakie możliwości niosą ze sobą badania nad komórkami macierzystymi.

Jednym z przykładów może być wyhodowanie krwinek czerwonych ze szpiku. Prace nad „sztuczną krwią” trwały już od dawna, jednak wcześniej nie udało się osiągnąć wystarczającej zdolności do przenoszenia tlenu. Sytuacja zmieniła się dzięki ESC.

W kwietniu pod kierunkiem Yoshiki Sasai w Centrum RIKEN w japońskim Kobe przeprowadzono u myszy pierwszy udany przeszczep wyhodowanej z komórek macierzystych siatkówki, zaś w listopadzie – przysadki mózgowej.

W szwedzkim Instytucie Karolinska wyhodowano ludzką tchawicę z komórek pobranych od pacjenta. Podczas 12-godzinnej operacji została ona temu samemu pacjentowi wszczepiona.

Brytyjska agencja nadzorująca bezpieczeństwo leczenia wydała zgodę na przeprowadzenie pierwszych klinicznych testów nowej terapii komórkami macierzystymi. Lekarze z Southern General Hospital w szkockim Glasgow mają nadzieję w ten sposób odbudować uszkodzone po udarze części mózgu.

W styczniu bieżącego roku TVN24 poinformował o zarejestrowaniu w Korei Południowej pierwszego na świecie leku opartego na komórkach macierzystych. Preparat o nazwie „Cartistem” ma regenerować chrząstkę stawową. W Korei lek – zawierający komórki pozyskiwane z krwi pępowinowej – jest już legalny, natomiast w Stanach Zjednoczonych trwają jego badania kliniczne.

W Polsce znaczące sukcesy w tej dziedzinie natomiast odnosi firma Stem Cells Spin, która uzyskała właśnie dwa patenty na opracowaną przez siebie technologię pozyskiwania komórek macierzystych z komórek poroża jelenia szlachetnego.

W obliczu wszystkich tych faktów – trudno nie zgodzić się, że rok 2011 był niewątpliwie „rokiem komórek macierzystych”, a w najbliższych latach czekają nas prawdopodobnie zupełnie przełomowe odkrycia w tej dziedzinie. Większość z nich – co przecież ma olbrzymie znacznie – mniej lub bardziej bezpośrednio przysłuży się ratowaniu zdrowia i życia ludzkiego oraz polepszeniu jego jakości.

„Pieniądze to nie wszystko, ale wszystko bez pieniędzy…”

California Institute for Regenerative Medicine powstał w 2004 roku dzięki pozytywnemu wynikowi referendum. Protekcja ówczesnego gubernatora stanu Arnolda Schwarzeneggera i sparaliżowanego aktora Christophera Reeve’a znanego głównie z roli Supermana  - pomogła uzyskać powszechną aprobatę dla projektu i finansowanie w wysokości 3 miliardów dolarów. Dziś CIRM jest jedną z największych na świecie instytucji wspierających badania nad komórkami macierzystymi. Problem w tym, że połowa funduszy została już wydana, a reszta skończy się najpóźniej w 2021 roku. Wydaje się, że to odległa data, jednak to właśnie czas jest tu największym wrogiem. Ponad miliard dolarów wydany został na niezbędne budynki laboratoryjne i ich wyposażenie, szkolenia oraz badania, które naukowcy określają jako absolutnie niezbędne do tego, by mógł dokonać się jakiś postęp. A to tylko przysłowiowy „wierzchołek góry lodowej”. Niestety, kolejna tura finansowania wydaje się mało prawdopodobna. Instytut funkcjonuje przecież za publiczne pieniądze, a podatnicy kalifornijscy uznają dalsze jego wspomaganie za „zbyteczny luksus”. Jak mówi dziennikarzowi czasopisma Nature Claire Pomeroy z rady nadzorczej instytutu – „jedyne, co społeczeństwo zechce określić mianem sukcesu, to bezpośrednia korzyść pacjentów”. Tej niestety nie widać, bo przecież do powszechnego leczenia z wykorzystaniem terapii opartych na komórkach macierzystych jest jeszcze dość daleko…

Przykład CIRM pokazuje, że komercjalizacja badań jest po prostu niezbędna, aby możliwe było ich kontynuowanie. Jeśli naukowcy mają doprowadzić do kolejnych przełomów, opracować nowe terapie i leki, czy technologie transplantacyjne – muszą zwyczajnie zacząć na swoich badaniach zarabiać pieniądze.

Podobnego zdania jest między innymi Dorota Stefanicka z Biura Prasowego firmy Stem Cells Spin S.A. Dobrze radząca sobie dotąd na rynku NewConnect spółka zamierza w związku z tym niebawem wejść na Giełdę Papierów wartościowych.

„W Stem Cells Spin obecnie kończymy rejestrację surowca kosmetycznego, który znajdzie się w rejestrze INCI. Wkrótce na rynek trafią produkty dermokosmetyczne oraz weterynaryjne środki pielęgnacyjne, co pozwoli nam zamknąć pierwszy etap komercjalizacji odkrycia naukowców. Wspólnie z partnerami obecnie budujemy kanały dystrybucji dla tych produktów. Zakładamy, że do końca roku uda nam się rozwinąć sprzedaż, dzięki czemu będziemy zauważalni na rynku, a to bezpośrednio wpłynie na zwiększenie wartości spółki. Przejście Stem Cells Spin na główny parkiet ma zapewnić nam pozyskanie środków na dalszą komercjalizację odkrycia, czyli wprowadzenie na rynek wyrobów medycznych i leków weterynaryjnych, a docelowo również leków. Te kroki wymagają od spółki zbudowania odpowiedniej pozycji finansowej, więc na tym będą koncentrować się nasze najbliższe działania.” – tłumaczy.

Badania naukowe – to podstawa. Jednak to dopiero stopniowa komercjalizacja odkryć pozwala realizować kolejne cele, prowadzić dalsze prace i wprowadzać na rynek nowatorskie technologie i produkty, dzięki którym – parafrazując Claire Pomeroy - „społeczeństwo uzna sukces”.

Na palcach jednej ręki…

Wspomniani nieco wcześniej zwolennicy spiskowej teorii dziejów będą w tym miejscu niestety musieli przełknąć dość pokaźną czarę goryczy. Przede wszystkim, należy odróżnić rynek komórek macierzystych pochodzenia roślinnego od rynku komórek zwierzęcych, a tym bardziej - ludzkich komórek embrionalnych. O ile ten pierwszy z jednej strony nie budzi w zasadzie wcale kontrowersji etycznych i jest dość dobrze rozwinięty, o tyle ten ostatni – okazuje się wciąż jeszcze dość wąski.

„Trudno jest dziś miarodajnie oszacować w liczbach rynek wykorzystujący właściwości  i zastosowanie komórek macierzystych. Pewne jest, że perspektywy rozwoju tego segmentu są obiecujące. Prace zespołów badawczych na całym świecie doprowadziły do powstania szeregu kosmetyków na bazie roślinnych komórek macierzystych. Nasz unikat to zastosowanie komórek macierzystych pochodzenia zwierzęcego, więc jesteśmy w tej dziedzinie pionierami. Powszechnie wiadomo jednak, że spółki z branży biotechnologicznej, które myślą o wprowadzaniu nowych produktów, muszą pokonywać sporo barier, głównie prawnych, które znacząco wpływają na dynamikę branży i na szanse rozwoju takich spółek. W ocenie ekspertów obecnie na palcach jednej ręki można policzyć firmy, które są w trakcie przeprowadzania procedur, umożliwiających wejście z nowym produktem na rynek” – wyjaśnia nam Dorota Stefanicka.

Nawet krótki „wywiad internetowy” zdaje się dość jednoznacznie potwierdzać te słowa. Większość znaczących badań prowadzona jest wciąż w jednostkach akademickich, a szansa na ich komercjalizację jest niewielka. W Stanach Zjednoczonych - będących przecież światowym liderem „technologii wszelakich” – istnieje nawet dość dotkliwe dla prywatnych ośrodków embargo będące wynikiem ubiegłorocznego wyroku sądu federalnego: finansowane prywatnie badania mogą być prowadzone jedynie na już istniejących liniach ludzkich embrionalnych komórek macierzystych. To z pewnością znacznie ogranicza naukowe możliwości.

W Polsce Stem Cells Spin jest zdecydowanym liderem badań w tej branży. Oprócz niej istnieją natomiast przynajmniej trzy znaczące banki komórek macierzystych z krwi pępowinowej – warszawski Bank Komorek Macierzystych Krwi Pępowinowej Progenis, Polski Bank Komórek Macierzystych oraz Longa Vita sp. z o.o. Wszystkie te instytucje jednak – chociaż prowadza działalność komercyjną – to nie realizują projektów badawczych na dużą skalę i nie mają udziału we wprowadzaniu nowych technologii.

Podobnie rzecz ma się z powstałą w 2008 roku Fundacją DKMS – „Baza Dawców Komórek Macierzystych Polska”, której zadania są zupełnie inne. Dodatkowo Fundacja działa w oparciu o wsparcie kapitałowe i merytoryczne swojej starszej o niemal 17 lat „siostry” – DKMS Niemcy. Działania DKMS warto docenić, ponieważ przynoszą bezpośrednią pomoc pacjentom potrzebującym na przykład przeszczepu szpiku kostnego – jednak trudno mówić tu o znaczącym wkładzie w przełomowe badania nad komórkami macierzystymi.

Pewnym ewenementem w tym zestawieniu jest natomiast firma Beike. Poprzez polskojęzyczną stronę internetową prowadzi ona rekrutację pacjentów, którzy chcą poddać się jednej z wielu autorskich terapii komórkami macierzystymi. Przedsiębiorstwo jest prywatne, chociaż działa pod auspicjami rządu i – jak dotąd – otrzymało już ponad 6 miliardów dolarów amerykańskich dotacji przeznaczonych na badania i właśnie leczenie. Tyle tylko, że jest to firma całkowicie chińska – w Polsce jedynie pozyskuje pacjentów, natomiast badania i leczenie prowadzi w kilku chińskich szpitalach.

Komercja, czyli szansa

Wygląda na to, że jeśli w nadchodzących miesiącach usłyszymy jeszcze o polskich sukcesach naukowych w zakresie badań nad komórkami macierzystymi – to mogą one być wynikiem pracy badaczy pracujących na krajowych uczelniach. Jeśli natomiast będą to sukcesy naukowe i komercyjne jednocześnie – to prawdopodobnie mowa będzie jedynie o Stem Cells Spin.

„Produkty na bazie komórek macierzystych w znaczeniu ogólnym to młoda dziedzina biotechnologii. Najbardziej rozwinięta i w największym stopniu skomercjalizowana jest w zakresie produktów bazujących na komórkach macierzystych pochodzenia roślinnego. Takie produkty możemy od dawna kupić w sklepach, salonach kosmetycznych czy aptekach. Z uwagi na wielki potencjał, jaki drzemie we właściwościach komórek macierzystych naukowcy na całym świecie cały czas szukają coraz to nowych rozwiązań. Każde z nich przechodzi osobną drogę komercjalizacji, która jest uzależniona od specyfiki odkrycia, od szans i możliwości, jakie to odkrycie stwarza. Z uwagi na wymagania rynku najbardziej czasochłonnym i trudnym procesem na drodze do komercjalizacji odkrycia jest faza skupiona wokół pozyskiwania funduszy na badania i dalsze prace rozwojowe. Fundamentem naszej spółki jest posiadanie surowca wyprowadzonego z opanowanej już, stabilnej hodowli komórek macierzystych MIC-1. Produkt jest więc gotowy do komercjalizacji, do wejścia na rynek. Jesteśmy zatem bliżej „komercyjnego biznesu”, niż „raczkującej perspektywy”.” – podkreśla Dorota Stefanicka z Stem Cells Spin S.A.

Doświadczenia krajów zachodnioeuropejskich oraz USA pokazują, że największą szansę na rozwój dowolnej nowej technologii stwarza wojskowy kontrakt lub komercjalizacja. Nie inaczej jest w przypadku badań nad komórkami macierzystymi. W Polsce prawdopodobnie poważnych kontraktów militarnych w tej dziedzinie raczej spodziewać się nie należy. Praktyka natomiast udowadnia, że świat akademicki wciąż jeszcze uczy się podstawowych zasad rządzących wolnym rynkiem nauki. Niezależnie od tego, jakie dylematy etyczne bądź moralne budzą prace dotyczące komórek macierzystych – jedno jest pewne: bez odpowiednich funduszy nie można liczyć na jakikolwiek postęp, ani tym bardziej przełom. Fundusze natomiast można zapewnić jedynie poprzez wejście na drogę komercji. Innego sposobu raczej nie ma.

Do kwestii etycznych postaramy się jeszcze na łamach portalu biotechnologia.pl powrócić.

Adam Czajczyk

zdjęcia: Stem Cells Spin S.A, Entheta/wikimedia (lic. CC), Enzo/wikimedia (lic. CC)