Celem prowadzonych aktualnie badań nad cukrzycą typu I jest bowiem zastąpienie utraconych komórek β trzustki alternatywnymi komórkami posiadającymi zdolność wydzielania insuliny do krwioobiegu w odpowiednim stężeniu i czasie. Już od pewnego czasu naukowcy są w stanie uzyskać komórki wytwarzające insulinę w warunkach laboratoryjnych z embrionalnych komórek macierzystych. Twory te posiadają jednak podstawową cechę, która dyskwalifikuje je jako kandydatów do przeszczepu do ludzkiego organizmu. Mianowicie uwalniają one insulinę niezależnie od poziomu glukozy we krwi, przez co mogą prowadzić do śmiertelnej hipoglikemii.

W związku z zagrożeniem hipoglikemią przy zastosowaniu komórek macierzystych naukowcy zmienili strategię. Zaczęli oni poszukiwać możliwości przekształcenia funkcji istniejących już komórek. Tak pojawiło się podejście bazujące na wyłączeniu genu FOXO1. Tym sposobem w 2012 roku uzyskano zdolność wytwarzania insuliny w mysich komórkach progenitorowych jelita. Co najważniejsze – komórki te produkowały insulinę w odpowiedzi na poziom glukozy we krwi, a opracowana metoda zyskała potwierdzenie swojej skuteczności u myszy podczas kilku niezależnych testów prowadzonych przez różne grupy badawcze.

W kolejnym kroku postanowiono zatem przetestować możliwość zastosowania tego podejścia w terapii cukrzycy u ludzi. Naukowcy stworzyli model tkanki ludzkiego jelita z pluripotentnych komórek macierzystych. Następnie wyłączyli w nich gen FOXO1, analogicznie jak u myszy. Okazało się, że po upływie około siedmiu dni niektóre z nich zaczęły wytwarzać insulinę w odpowiedzi na glukozę. Autorzy badania teraz chcą wykazać, że przy wykorzystaniu dominującej mutacji lub lentiwirusa z odpowiednią sekwencją RNA blokującą FOXO1 są w stanie uzyskać komórki nie tylko produkujące insulinę, ale także wykazujące wszystkie cechy dojrzałych komórek β trzustki. Wówczas ukierunkowane hamowanie genu FOXO1 komórek jelita mogłoby znaleźć zastosowanie w leczeniu cukrzycy ludzkiej.

Jak mówi jeden z autorów badania: "Udowodnienie, że ludzkie komórki mogą reagować w ten sam sposób jak komórki myszy (...) pozwoli iść do przodu, aby spróbować wykorzystać to leczenie w rzeczywistości". Kluczowe będzie wówczas znalezienie bezpiecznego leku blokującego FOXO1 w ludzkich komórkach przewodu pokarmowego. Jednocześnie preparat ten musi działać z odpowiednią wydajnością. Przy współczesnych metodach bioinformatyki i modelowania molekularnego poszukiwania te nie powinny jednak zająć zbyt wiele czasu. Tak więc czekamy na nowe, optymistyczne dla cukrzyków doniesienia!