Holoclar to terapia znajdująca zastosowanie w leczeniu umiarkowanego lub ciężkiego niedoboru komórek macierzystych rąbka rogówki (ang. limbal stem cell deficiency, LSCD). U zdrowej osoby komórki te wchodzą w skład wąskiego pasa o szerokości około 1 mm mieszczącego się na granicy rogówki, spojówki oraz twardówki. Stanowią one źródło nowych komórek warstwy nabłonkowej rogówki, stale zastępując te, które ulegają zniszczeniu lub podlegają procesom starzenia. Stanowią także naturalną barierę zapobiegającą migracji komórek spojówki na powierzchnię rogówki. Niedobór komórek macierzystych najczęściej spowodowany jest oparzeniami, w tym oparzeniami chemicznymi, często będącymi skutkiem wypadków przy pracy w warunkach szkodliwych. Może także być związany z promieniowaniem, infekcjami, zabiegami chirurgicznymi, wadami genetycznymi lub stosowaniem soczewek kontaktowych bądź leków. Skutkuje to przemieszczaniem się komórek spojówki na powierzchnię rogówki, co prowadzi do jej unaczynienia, przewlekłego zapalenia i bliznowacenia, wiąże się z upośledzeniem lub całkowitą utratą widzenia. LSCD na obszarze UE dotyka 1 na 10 000 osób. Do tej pory leczenie sprowadzało się w dużej mierze do opieki paliatywnej, ponieważ przeszczep rogówki jest w tym przypadku nieskuteczny.
Z ziemi włoskiej...
Holoclar jest owocem współpracy włoskich grup kierowanych przez prof. Michele De Luca i prof. Graziellę Pellegrini z Centrum Medycyny Regeneracyjnej Uniwersytetu w Modenie oraz Andrea Chiesi, dyrektora działu R&D firmy Chiesi Farmaceutici S.p.A oraz Holostem Terapie Avanzate. O zgodę na zatwierdzenie preparatu przez Komisję Europejską, z ramienia Europejskiej Agencji Leków (EMA), aplikowała firma Chiesi Farmaceutici S.p.A., producent Holoclaru.
7 listopada 2008 r. EMA przedstawiła projekt terapii z użyciem komórek macierzystych rąbka rogówki jako tak zwanego sierocego produktu leczniczego (ang. orphan medical product, OMP). OMP to lek stosowany w leczeniu chorób sierocych, tj. rzadkich, które zgodnie z definicją Komisji Europejskiej dotykają mniej niż 5 na 10 000 osób. 18 grudnia 2014 r. Komitet do spraw Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uzyskał pozytywną opinię Komisji Europejskiej, która warunkowo zatwierdziła preparat oraz udzieliła autoryzacji na sprzedaż leku w krajach członkowskich. Zatwierdzenie ma charakter warunkowy, ponieważ opiera się na bilansie pożądanych i niepożądanych skutków stosowania preparatu wynikającym z dwóch retrospektywnych badań pacjentów, u których po wcześniej udokumentowanym leczeniu, zastosowano terapię komórkami macierzystymi. Z uzyskanych danych wynika, że rok po implantacji Holoclaru 75 na 104 pacjentów (72 %) miało nienaruszoną powierzchnię rogówki, z niewielką ilością lub brakiem nowo powstałych naczyń krwionośnych. Do najczęstszych efektów ubocznych wywołanych obecnością implantu należy zapalenie powiek. Dla uzyskania pełnej zgody Chiesi Farmaceutici S.p.A. zobowiązana jest do przedstawiania aktualnych informacji na temat działania i bezpieczeństwa leku wynikających z trwających obserwacji, które będą rozpatrywane corocznie przez EMA.
Tak działa Holoclar
Substancją aktywną Holoclaru są własne komórki macierzyste pacjenta. Procedura rozpoczyna się od pobrania drobnego wycinka zdrowego fragmentu rąbka rogówki, w którym wciąż znajdują się komórki macierzyste. Jest to możliwe w przypadku, gdy jedno z oczu jest zdrowe lub gdy przy obustronnym uszkodzeniu zachował się nienaruszony fragment rąbka. Następnie, komórki z biopsji wprowadzane są w odpowiednich warunkach do hodowli komórkowej i przechowywane w zamrożeniu do czasu potwierdzenia terminu zabiegu. Wówczas, nowa tkanka hodowana jest na membranie zbudowanej z fibryny uformowanej na kształt soczewki kontaktowej. Holoclar, czyli połączenie wyhodowanych komórek z membraną, wszczepiany jest następnie pacjentowi w trakcie zabiegu chirurgicznego, po wcześniejszym usunięciu uszkodzonej rogówki. Zabieg taki jest jednorazowy i stanowi rodzaj przeszczepu autogenicznego, przez co nie niesie ryzyka odrzutu.
Producent Holoclaru zobowiązał się do zapewnienia profesjonalnej opieki merytorycznej dla lekarzy i personelu medycznego zaangażowanego w terapię oraz zainteresowanych pacjentów. Na dziś nie ma jeszcze informacji na temat zastosowania Holoclaru w Polsce.
KOMENTARZE