Wykorzystanie pełnego potencjału nukleaz związanych z motywami palców-cynkowych (ZFNs -zink-finger nucleases) w inżynierii genetycznej ludzkich komórek wymaga ich efektywnego dostarczania do określonych typów komórek. Lombardo i wsp. w ostatnim Nature Biotechnology sprawdzili efektywność defektywnych w integrazę wektorów lentiwirusowych (integrase-defective lentiviral vectors (IDLV)) do ekspresji ZFNs i dostarczania wzorcowych DNA dla korygowani genów w różnych liniach komórkowych. Związany z IDLV transport dostarczał wysokiego stopnia (13-39%) "edytowania" genu dla łańcucha gamma receptora dla IL-2 (IL2RG) w komórkach. IDLVs mediowały także miejscowo-specyficzną addycję genów poprzez proces który wymaga aktywacji ZNF oraz homologicznej matrycy DNA, poprzez co opracowali platformę która może powodować insercję transgenów do wcześniej określonych miejsc w genomie. Poprzez użycie IDLV i celowania w określone loci dzięki ZFNs, autorzy zaobserwowali wysokie poziomy dodawania genów (do 50%), co pozwalało na szybką izolację komórek dających klony o określonym profilu genetycznym.


Narure Biotechnology