Lek Kandydat na lek, zwany ALN-VSP, ma dwa cele genetyczne - dwa geny mające decydujące znaczenie w rozwoju komórek nowotworowych, powiedzieli przedstawiciele spółki.  Celem wyciszania genów (lub terapii RNAi) jest wyłączanie genów czyli hamowanie produkcji białek ważnych w procesie kanecerogenezy na poziomie DNA. Naukowcy widzą technologię jako potencjalny lek na raka ze względu na bardziej ukierunkowanego podejścia do samego procesu nowotworzenia.
Artykuł Kontrole

Aktualnie stosowana chemioterapia dotyczy zarówno zdrowych jak i zmienionych nowotworowo komórek, co powoduje szereg skutków ubocznych.

Wczesny etap badań, czyli Faza I badań klinicznych będzie koncentrować się na obszarze bezpieczeństwa, tolerancji i zdolności potencjalnego leku do wpływania na regulację ekspresji genów. Późniejsze badania, które zwykle wiążą się z większą grupą osób, będą bardziej skoncentrowane na skuteczności.

Akcje Alnylam spadły w ostatnim notowaniu o 38 centów do 19,76 dolarów.