– Celem konkursu jest wsparcie rozwoju innowacyjnych rozwiązań medycyny celowanej lub personalizowanej w oparciu o technologie terapii komórkowych lub produktów białkowych przy wsparciu narzędzi bioinformatycznych. Szczególną uwagę zwracamy na terapie chorób nowotworowych oraz metabolicznych, zarówno ze względu na największe zapotrzebowanie na nowe metody leczenia w tych obszarach terapeutycznych, jak i wyjątkowo wysokie zagrożenie dla długości i jakości życia – tłumaczy Marceli Regan, p.o. kierownika Działu Nauki Agencji Badań Medycznych.

Terapie komórkowe

Terapie komórkowe i produkty białkowe mogą zapewnić spersonalizowane podejście do leczenia. Ze względu na indywidualne i populacyjne różnice, zindywidualizowana terapia musi być dostosowana do konkretnego profilu pacjenta, aby osiągnąć najlepsze wyniki terapeutyczne. Ideą medycyny spersonalizowanej jest poprawa opieki nad pacjentem poprzez zapewnienie mu najbardziej korzystnej interwencji medycznej w optymalnym oknie terapeutycznym. W konsekwencji spersonalizowane produkty lecznicze powinny również obniżać koszty opieki zdrowotnej, zapewniając ich efektywne stosowanie, przy jednoczesnej maksymalizacji korzyści dla pacjenta. Medycyna personalizowana, dzięki indywidualnemu podejściu do chorego, ogranicza użycie nieskutecznych terapii, skracając czas leczenia oraz zmniejszając liczbę zdarzeń niepożądanych i hospitalizacji, czego przykładem mogą być celowane terapie onkologiczne.

W przeciągu ostatnich lat nastąpił szybki rozwój zaawansowanych terapii i medycyny spersonalizowanej. Szacuje się, iż rynek produktów związanych z medycyną spersonalizowaną wzrośnie z 2,12 tryliona USD w 2021 r. do 5,7 tryliona USD w 2030 r. Duży udział w tym rynku będą miały celowane/personalizowane terapie oparte na produktach komórkowych oraz innowacyjnych produktach białkowych. Terapia komórkowa to szybko rozwijająca się dziedzina, która obecnie rewolucjonizuje leczenie chorób u ludzi. Jest najczęściej stosowana w schorzeniach, dla których nie ma wciąż dostępnego skutecznego leczenia lub opornych na konwencjonalne terapie oraz w sytuacji, gdy aktualne strategie terapeutyczne wymagają inwazyjnych procedur i długotrwałego podawania leków wywołujących szkodliwe skutki uboczne. W Polsce obszar terapii zaawansowanych, w tym komórkowych, dopiero się rozwija, a jego większość obejmują badania przedkliniczne oraz kliniczne w zakresie medycyny regeneracyjnej i CAR-T.

Terapie białkowe

Terapia białkowa ma na celu wspieranie ważnych procesów komórkowych poprzez naprawę lub dostarczanie określonego białka, często zmodyfikowanego genetycznie lub na poziomie struktury białkowej, wprowadzając modyfikacje w budowie czy funkcjach białek. Poprzez wytworzenie hormonów, enzymów i innych substancji, terapie te mogą radykalnie poprawić jakość życia pacjenta. Białka terapeutyczne można pogrupować w oparciu o ich typy molekularne, które obejmują np. leki bazujące na przeciwciałach, białka fuzyjne Fc, antykoagulanty, czynniki krwi, czynniki wzrostu, zmodyfikowane rusztowania białkowe, enzymy, hormony, interferony, interleukiny czy leki trombolityczne. W tym zakresie medycyna precyzyjna stara się uwzględnić fizjologię komórkową, wpływ środowiska i historię medyczną danej osoby, aby stworzyć indywidualny plan leczenia, unikalny dla każdego człowieka i schorzenia.

– W wyniku realizowanego przez nas konkursu na rozwój medycyny w oparciu o terapie komórkowe i produkty białkowe przewidujemy znaczne zwiększenie dostępu do nowoczesnych terapii biotechnologicznych dla polskich pacjentów, zarówno na etapie komercyjnych badań klinicznych, jak i docelowo – na poziomie zarejestrowanych innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych i ich wdrożenia przez krajowe przedsiębiorstwa branży biomedycznej. Inwestowanie w rozwój polskich przedsiębiorstw biotechnologicznych daje szansę na skokowy wzrost jakości, skuteczności oraz bezpieczeństwa terapii szeregu chorób, dla których obecne leczenie nie jest wystarczające. Ponadto zastosowanie nowoczesnych rozwiązań z obszaru bioinformatyki oraz metod omicznych (m.in. genomiki, proteomiki, metabolomiki) będzie dawać szansę na personalizację terapii pod konkretnego pacjenta oraz precyzyjne kierowanie leczenia na cel molekularny, będący przyczyną danego schorzenia, zwiększając przez to bezpieczeństwo i skuteczność terapii, a także wpływając bezpośrednio na jakość życia pacjenta – wyjaśnia Marceli Regan.

Konkurs ma na celu rozwijać kluczowe domeny w sektorze biomedycznym wskazane w ramach Rządowego Planu Rozwoju Sektora Biomedycznego, który jednoznacznie definiuje obszar medycyny celowanej/personalizowanej jako strategiczny kierunek. Nabór wniosków trwa od 18 lipca do 19 września 2022 r. Wniosek należy złożyć w formie dokumentu elektronicznego za pośrednictwem systemu teleinformatycznego, dostępnego na stronie Agencji. Więcej informacji o konkursie znajdziecie tutaj.