Informacje

Orphinic Scientific nawiązał współpracę z Ambulero Inc i rozwija portfolio terapii genowych

Orphinic Scientific Sp. z o.o., deweloper projektów biotechnologicznych, koncentrujący się na rozwoju projektów na wczesnym etapie w chorobach rzadkich, rozpoczął współpracę z Ambulero Inc. z siedzibą w Miami, USA. Współpraca ma na celu wspólny rozwój projektu terapii genowej u pacjentów z chorobą Buergera – postępującą chorobą naczyniową kończyn, dla której nie ma obecnie zatwierdzonych skutecznych terapii.

Redakcja portalu, 27.01.2021, Tagi: badania kliniczne, terapia genowa, choroby rzadkie, badania przedkliniczne, sztuczna inteligencja, współpraca międzynarodowa, choroby sieroce, badania kliniczne wczesnych faz, sztuczna inteligencja w medycynie, Orphinic Scientific, choroba Buergera, Ambulero, choroby naczyniowe, choroby naczyń obwodowych, niedokrwienie kończyn

ABM podsumowuje rok pracy i przedstawia plany na 2021 r.

Agencja Badań Medycznych w ramach konferencji pt. „Priorytety zdrowotne Polaków na 2021 r. Rola Agencji w kreowaniu zmian praktyki klinicznej” podsumowała dotychczasową działalność oraz przedstawiła plany na przyszły rok. Wśród kluczowych obszarów wspieranych przez ABM w 2021 r. znajdą się m.in. choroby rzadkie, zdrowie psychiczne i terapie w chorobach cywilizacyjnych.

Redakcja portalu, 11.12.2020, Tagi: konferencja, badania kliniczne, choroby rzadkie, konkurs, psychiatria, dofinansowanie, zdrowie psychiczne, grant, choroby cywilizacyjne, niekomercyjne badania kliniczne, agencja badań medycznych, badania kliniczne w polsce

Stanisław Maćkowiak: „Rysuje się konkretny plan dla chorób rzadkich”

Konferencja „Choroby rzadkie – diagnostyka i leki dedykowane ich terapii – wyzwania dla Polski 2021”, która odbyła się w listopadzie 2020 r., dotyczyła obszaru diagnostyki, terapii i opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi. Głównym punktem dyskusji było miejsce chorób rzadkich w polskim systemie ochrony zdrowia.

Redakcja portalu, 02.12.2020, Tagi: opieka zdrowotna, choroby rzadkie, fundusz medyczny, Stanisław Maćkowiak

Pierwsza próba profilaktyki padaczki i nowotworów u dzieci

Zespół lekarzy z Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”, dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych zbada nowy sposób leczenia stwardnienia guzowatego u najmłodszych pacjentów, polegający na profilaktycznym zastosowaniu leku hamującego rozwój guzów niemal zaraz po urodzeniu dziecka oraz występowanie padaczki.

Redakcja portalu, 06.10.2020, Tagi: bioinformatyka, choroby rzadkie, padaczka, dofinansowanie, niekomercyjne badanie kliniczne, agencja badań medycznych, Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka, nowotwory u dzieci, stwardnienie guzowate

Program SEL120 uzyskał możliwość uznania za lek sierocy przez FDA

Ryvu Therapeutics S.A. otrzymała od amerykańskiego regulatora FDA (ang. Food and Drug Administration) informacje, że cząsteczka SEL120 może uzyskać status leku sierocego (ang. Orphan Drug Designation, ODD). SEL120 jest rozwijanym samodzielnie, pierwszym w swojej klasie, małocząsteczkowym inhibitorem CDK8, wykazującym potencjał w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (ang. AML – acute myeloid leukemia).

Redakcja portalu, 30.03.2020, Tagi: choroby rzadkie, lek sierocy, ostra białaczka szpikowa, sel120, Ryvu Therapeutics

Minister Zdrowia powołał Zespół ds. Chorób Rzadkich

Minister Zdrowia Łukasz Szumowski powołał Zespół ds. Chorób Rzadkich, który do dnia 30 czerwca 2020 r. ma opracować plan działań, które powinny zostać podjęte w zakresie poprawy jakości leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi. W skład Zespołu weszło wielu wybitnych lekarzy oraz przedstawiciele organizacji rządowych.

Joanna Rusecka, 12.03.2020, Tagi: minister zdrowia, choroby rzadkie, łukasz szumowski, narodowy program dla chorób rzadkich, Zespół ds. chorób rzadkich

Dzień Chorób Rzadkich – przypominamy o trudnej sytuacji 300 mln pacjentów

Ponad 300 milionów ludzi na całym świecie choruje na jedną z ponad 6000 opisanych chorób rzadkich. Choroby rzadkie dotykają obecnie 3,5%-5,9% światowej populacji. Pomimo tego, że na jedną jednostkę chorobową może chorować niewielka liczba osób, w sumie populacja chorych na choroby rzadkie odpowiada populacji trzeciego co do wielkości kraju na świecie! Ostatniego dnia lutego obchodzony jest Dzień Chorób Rzadkich – Rare Diseases Day. Głównym celem Dnia Chorób Rzadkich jest podniesienie świadomości społeczeństwa, władz publicznych, przedstawicieli przemysłu, badaczy, pracowników służby zdrowia na temat rzadkich chorób i ich wpływu na życie pacjentów.

Joanna Rusecka, 28.02.2020, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, dzień chorób rzadkich, Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich

Amerykańska firma farmaceutyczna trafia do Polski, aby zapewnić pacjentom innowacyjne opcje terapeutyczne w leczeniu mukowiscydozy!

Vertex Pharmaceuticals jest firmą globalną, mającą swoje oddziały na wielu rynkach światowych, od początku 2018 r. także w Polsce. Przedsiębiorstwo przyjęło sobie za cel światową ekspansję dla udostępnienia swoich leków coraz szerszej grupie pacjentów z mukowiscydozą. W wywiadzie z Markiem Macyszynem, Dyrektorem Generalnym Vertex Pharmaceuticals w Polsce i Republice Czeskiej pytamy o początki i realia działalności firmy nad Wisłą, a także zachęty i motywacje do przenoszenia tutaj biznesu i inwestycji w prace badawczo-rozwojowe.

Adam Zalewski, 20.08.2018, Tagi: choroby rzadkie, mukowiscydoza, współpraca polsko-amerykańska, Vertex Pharmaceuticals, Marek Macyszyn

Czy Novartis stanie się globalnym liderem badań w dziedzinie neurobiologii? Firma przejmuje terapię genową od AveXis za 8,7 mld USD

Novartis ogłosił, że podpisał umowę z AveXis, Inc., na mocy której uzyskuje prawa do terapii genowej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Finalizacja transakcji planowana jest w pierwszej połowie 2018 roku. Cena za akcję AveXis została ustalona na poziomie 218 USD, łącznie 8,7 mld USD. Umowa została podpisana przez zarządy obu spółek.

Joanna Rusecka, 13.04.2018, Tagi: terapia genowa, choroby rzadkie, novartis, rejestracja leku, avexis, sma

Choroby rzadkie w badaniach klinicznych

Chorobami rzadkimi nazywamy schorzenia, które dotykają bardzo małą część populacji. Nie ma dla nich opracowanego skutecznego leczenia, jednak mogą istnieć sposoby umożliwiające złagodzenie ich objawów oraz ryzyka powikłań.

Redakcja portalu, 04.04.2018, Tagi: badania kliniczne, choroby rzadkie, biovirtus, choroby sieroce

Pacjenci z chorobami rzadkimi bez dostępu do wielu nowoczesnych terapii. Resort Zdrowia myśli o zmianach

Polski system refundacji leków jest niekorzystny dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Stosowany system oceny sprawia, że niemal wszystkie leki sieroce wypadają w testach jako nieopłacalne kosztowo, a więc nie podlegają refundacji. Resort zdrowia pracuje nad zmianami w tym zakresie. W listopadzie projekt ma trafić do konsultacji publicznych. Zdaniem ekspertów w Polsce niezbędne jest wprowadzenie alternatywnych metod oceny oraz systemu finansowania, m.in. odrębnych budżetów dla chorób rzadkich oraz tzw. instrumentu dzielenia ryzyka.

Redakcja portalu, 06.11.2016, Tagi: choroby rzadkie, system refundacji leków, Resort Zdrowia

Człowiek na szalce laboratoryjnej, czyli poszukiwanie leków sierocych na replikach tkanek

Zgodnie z definicją, za chorobę rzadką uznaje się chorobę, która dotyka nie więcej niż 5 na 10.000 osób. Tylko w Polsce na tego typu przypadłości cierpi 2,3-3 miliona osób. Biorąc pod uwagę niewielką ilość „materiału badawczego” testowanie leków z tego zakresu (tzw. leków sierocych) jest dodatkowo utrudnione i dla firm farmaceutycznych mało opłacalne. Z pomocą może przyjść więc nowa technologia – hodowla sztucznych tkanek.

Magdalena Habuz, 12.02.2015, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, sztuczne tkanki

Istota problemu leków sierocych

Sieroce produkty lecznicze to preparaty stosowane w leczeniu chorób rzadkich. W Unii Europejskiej na takie schorzenia cierpi ok. 6-8% społeczeństwa. Często koszty opracowania oraz wprowadzenia na rynek tego typu produktów medycznych przewyższa zyski z ich sprzedaży. System promocji badań nad chorobami rzadkimi ma za zadanie zwiększyć zainteresowanie firm farmaceutycznych oraz stworzyć nowe możliwości leczenia.

29.07.2014, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, unia europejska, regulacje prawne

Choroby rzadkie są częste

W całej Unii Europejskiej pacjentów dotkniętych rzadkimi chorobami genetycznymi jest około 36 milionów. To niewiele mniej niż liczy populacja naszego kraju. W Polsce choruje na nie ponad milion osób (na świecie ok. 350 milionów), wiele z nich czeka na nazwanie swojej choroby.

Komunikat Prasowy, 05.03.2014, Tagi: Genomed, choroby rzadkie, Dzień Chorób Rzadkich

pn	wt	śr	cz	pt	sb	nd
29	30 Optymalizacja eksperymentu laboratoryjnego poprzez transformację cyfrową. 2021-03-30 do 2021-03-30	31	1 WYKUP DOSTĘP \| Dobra Praktyka Produkcyjna (GMP) w branży kosmetycznej (VOD) 2021-04-01 do 2021-06-30 WYKUP DOSTĘP \| Jak mając ISO 22716 (kosmetyki) wdrożyć wymagania ISO 13485 (wyroby medyczne)? Podobieństwa i różnice norm (VOD) 2021-04-01 do 2021-09-30 WYKUP DOSTĘP \| Ocena ryzyka w oparciu o FMEA, matrycę ryzyk, HCCP (VOD) 2021-04-01 do 2021-09-30	2	3	4
5	6	7	8	9 Oprogramowanie iControl i stacje do syntez 2021-04-09 do 2021-04-09	10	11
12	13	14 SZKOLENIE ONLINE \| Wyroby medyczne – od podstaw po przygotowanie do nadchodzących zmian (MDR i projekt nowej polskiej ustawy) 2021-04-14 do 2021-04-14	15 VI Ogólnopolska Konferencja Nauk o Życiu BioOpen 2021-04-15 do 2021-04-16	16 Digitalizacja i zalety oprogramowania iC Data Center 2021-04-16 do 2021-04-16	17	18
19 SZKOLENIE ONLINE \| Praktyczne aspekty pracy w pomieszczeniach clean room – wymagania normy ISO 14644 w odniesieniu do projektowania oraz obsługi stref kontrolowanych 2021-04-19 do 2021-04-19	20 NutraFood Poland 2021-04-20 do 2021-04-22	21 Konferencja COPM2021: Onkologia obliczeniowa i spersonalizowana medycyna – TU i TERAZ! 2021-04-21 do 2021-04-21 Debata „Szlachetne Zdrowie” 2021-04-21 do 2021-04-21 Akademickie Targi Pracy 2021-04-21 do 2021-04-21	22	23 SZKOLENIE ONLINE \| Wprowadzenie kosmetyków do obrotu na rynki poza UE (w tym Wielka Brytania) – wymagania prawne 2021-04-23 do 2021-04-23	24	25 Konferencja online LNE ONE DAY: Oblicza trądziku 2021-04-25 do 2021-04-25
26 SZKOLENIE ONLINE \| Reklamacje kosmetyków w sieciach handlowych oraz przykłady najczęstszych błędów technologicznych 2021-04-26 do 2021-04-26	27 Podstawy oznaczania wilgotności 2021-04-27 do 2021-04-27	28	29	30 Omówienie modułu „Chemicals" w oprogramowaniu iControl 2021-04-30 do 2021-04-30	1	2

MAPA TAGÓW

Oferty pracy

Informacje

ADVERTIGO rozpoczyna negocjacje w sprawie połączenia z Orphinic Scientific

Amyloidoza transtyretynowa – rzadka choroba pacjentów „o wielkim sercu”

Wielu specjalistów, jedna choroba – czym jest mastocytoza?

Światowy Dzień Chorób Rzadkich – wsparcie ABM

Hemofilia – częsta skaza krwotoczna wśród chorób rzadkich

ABM przekaże 100 mln zł na badania w obszarze chorób rzadkich

Orphinic Scientific nawiązał współpracę z Ambulero Inc i rozwija portfolio terapii genowych

ABM podsumowuje rok pracy i przedstawia plany na 2021 r.

Stanisław Maćkowiak: „Rysuje się konkretny plan dla chorób rzadkich”

Pierwsza próba profilaktyki padaczki i nowotworów u dzieci

Program SEL120 uzyskał możliwość uznania za lek sierocy przez FDA

Minister Zdrowia powołał Zespół ds. Chorób Rzadkich

Dzień Chorób Rzadkich – przypominamy o trudnej sytuacji 300 mln pacjentów

Amerykańska firma farmaceutyczna trafia do Polski, aby zapewnić pacjentom innowacyjne opcje terapeutyczne w leczeniu mukowiscydozy!

Czy Novartis stanie się globalnym liderem badań w dziedzinie neurobiologii? Firma przejmuje terapię genową od AveXis za 8,7 mld USD

Choroby rzadkie w badaniach klinicznych

Pacjenci z chorobami rzadkimi bez dostępu do wielu nowoczesnych terapii. Resort Zdrowia myśli o zmianach

Człowiek na szalce laboratoryjnej, czyli poszukiwanie leków sierocych na replikach tkanek

Istota problemu leków sierocych

Choroby rzadkie są częste

<Kwiecień 2021>

Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl nr 4/2020

WYDAWCA

PARTNERZY