Portal biotechnologia.pl korzysta z Javascript. Włącz go w swojej przeglądarce, aby w pełni cieszyć się portalem. Nie wiesz jak? Kliknij tutaj.

Informacje

Program SEL120 uzyskał możliwość uznania za lek sierocy przez FDA

Program SEL120 uzyskał możliwość uznania za lek sierocy przez FDA

Ryvu Therapeutics S.A. otrzymała od amerykańskiego regulatora FDA (ang. Food and Drug Administration) informacje, że cząsteczka SEL120 może uzyskać status leku sierocego (ang. Orphan Drug Designation, ODD). SEL120 jest rozwijanym samodzielnie, pierwszym w swojej klasie, małocząsteczkowym inhibitorem CDK8, wykazującym potencjał w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (ang. AML – acute myeloid leukemia).

Redakcja portalu, 30.03.2020, Tagi: choroby rzadkie, lek sierocy, ostra białaczka szpikowa, sel120, Ryvu Therapeutics

Minister Zdrowia powołał Zespół ds. Chorób Rzadkich

Minister Zdrowia powołał Zespół ds. Chorób Rzadkich

Minister Zdrowia Łukasz Szumowski powołał Zespół ds. Chorób Rzadkich, który do dnia 30 czerwca 2020 r. ma opracować plan działań, które powinny zostać podjęte w zakresie poprawy jakości leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi. W skład Zespołu weszło wielu wybitnych lekarzy oraz przedstawiciele organizacji rządowych.

Joanna Rusecka, 12.03.2020, Tagi: minister zdrowia, choroby rzadkie, łukasz szumowski, narodowy program dla chorób rzadkich, Zespół ds. chorób rzadkich

Dzień Chorób Rzadkich – przypominamy o trudnej sytuacji 300 mln pacjentów

Ponad 300 milionów ludzi na całym świecie choruje na jedną z ponad 6000 opisanych chorób rzadkich. Choroby rzadkie dotykają obecnie 3,5%-5,9% światowej populacji. Pomimo tego, że na jedną jednostkę chorobową może chorować niewielka liczba osób, w sumie populacja chorych na choroby rzadkie odpowiada populacji trzeciego co do wielkości kraju na świecie! Ostatniego dnia lutego obchodzony jest Dzień Chorób Rzadkich – Rare Diseases Day. Głównym celem Dnia Chorób Rzadkich jest podniesienie świadomości społeczeństwa, władz publicznych, przedstawicieli przemysłu, badaczy, pracowników służby zdrowia na temat rzadkich chorób i ich wpływu na życie pacjentów.

Joanna Rusecka, 28.02.2020, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, dzień chorób rzadkich, Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich

Amerykańska firma farmaceutyczna trafia do Polski, aby zapewnić pacjentom innowacyjne opcje

Amerykańska firma farmaceutyczna trafia do Polski, aby zapewnić pacjentom innowacyjne opcje terapeutyczne w leczeniu mukowiscydozy!

Vertex Pharmaceuticals jest firmą globalną, mającą swoje oddziały na wielu rynkach światowych, od początku 2018 r. także w Polsce. Przedsiębiorstwo przyjęło sobie za cel światową ekspansję dla udostępnienia swoich leków coraz szerszej grupie pacjentów z mukowiscydozą. W wywiadzie z Markiem Macyszynem, Dyrektorem Generalnym Vertex Pharmaceuticals w Polsce i Republice Czeskiej pytamy o początki i realia działalności firmy nad Wisłą, a także zachęty i motywacje do przenoszenia tutaj biznesu i inwestycji w prace badawczo-rozwojowe.

Adam Zalewski, 20.08.2018, Tagi: choroby rzadkie, mukowiscydoza, współpraca polsko-amerykańska, Vertex Pharmaceuticals, Marek Macyszyn

Czy Novartis stanie się globalnym liderem badań w dziedzinie neurobiologii? Firma przejmuje terapię genową od AveXis za 8,7 mld USD

Novartis ogłosił, że podpisał umowę z AveXis, Inc., na mocy której uzyskuje prawa do terapii genowej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Finalizacja transakcji planowana jest w pierwszej połowie 2018 roku. Cena za akcję AveXis została ustalona na poziomie 218 USD, łącznie 8,7 mld USD. Umowa została podpisana przez zarządy obu spółek.

Joanna Rusecka, 13.04.2018, Tagi: terapia genowa, choroby rzadkie, novartis, rejestracja leku, avexis, sma

Choroby rzadkie w badaniach klinicznych

Choroby rzadkie w badaniach klinicznych

Chorobami rzadkimi nazywamy schorzenia, które dotykają bardzo małą część populacji. Nie ma dla nich opracowanego skutecznego leczenia, jednak mogą istnieć sposoby umożliwiające złagodzenie ich objawów oraz ryzyka powikłań.

Redakcja portalu, 04.04.2018, Tagi: badania kliniczne, choroby rzadkie, biovirtus, choroby sieroce

Pacjenci z chorobami rzadkimi bez dostępu do wielu nowoczesnych terapii. Resort Zdrowia myś

Pacjenci z chorobami rzadkimi bez dostępu do wielu nowoczesnych terapii. Resort Zdrowia myśli o zmianach

Polski system refundacji leków jest niekorzystny dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Stosowany system oceny sprawia, że niemal wszystkie leki sieroce wypadają w testach jako nieopłacalne kosztowo, a więc nie podlegają refundacji. Resort zdrowia pracuje nad zmianami w tym zakresie. W listopadzie projekt ma trafić do konsultacji publicznych. Zdaniem ekspertów w Polsce niezbędne jest wprowadzenie alternatywnych metod oceny oraz systemu finansowania, m.in. odrębnych budżetów dla chorób rzadkich oraz tzw. instrumentu dzielenia ryzyka.

Redakcja portalu, 06.11.2016, Tagi: choroby rzadkie, system refundacji leków, Resort Zdrowia

Człowiek na szalce laboratoryjnej, czyli poszukiwanie leków sierocych na replikach tkanek

Człowiek na szalce laboratoryjnej, czyli poszukiwanie leków sierocych na replikach tkanek

Zgodnie z definicją, za chorobę rzadką uznaje się chorobę, która dotyka nie więcej niż 5 na 10.000 osób. Tylko w Polsce na tego typu przypadłości cierpi 2,3-3 miliona osób. Biorąc pod uwagę niewielką ilość „materiału badawczego” testowanie leków z tego zakresu (tzw. leków sierocych) jest dodatkowo utrudnione i dla firm farmaceutycznych mało opłacalne. Z pomocą może przyjść więc nowa technologia – hodowla sztucznych tkanek.

Magdalena Habuz, 12.02.2015, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, sztuczne tkanki

Istota problemu leków sierocych

Istota problemu leków sierocych

Sieroce produkty lecznicze to preparaty stosowane w leczeniu chorób rzadkich. W Unii Europejskiej na takie schorzenia cierpi ok. 6-8% społeczeństwa. Często koszty opracowania oraz wprowadzenia na rynek tego typu produktów medycznych przewyższa zyski z ich sprzedaży. System promocji badań nad chorobami rzadkimi ma za zadanie zwiększyć zainteresowanie firm farmaceutycznych oraz stworzyć nowe możliwości leczenia.

29.07.2014, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, unia europejska, regulacje prawne

Choroby rzadkie są częste

Choroby rzadkie są częste

W całej Unii Europejskiej pacjentów dotkniętych rzadkimi chorobami genetycznymi jest około 36 milionów. To niewiele mniej niż liczy populacja naszego kraju. W Polsce choruje na nie ponad milion osób (na świecie ok. 350 milionów), wiele z nich czeka na nazwanie swojej choroby.

Komunikat Prasowy, 05.03.2014, Tagi: Genomed, choroby rzadkie, Dzień Chorób Rzadkich

Lizosomalne choroby spichrzeniowe – rodzaje oraz dostępne terapie

Lizosomalne choroby spichrzeniowe – rodzaje oraz dostępne terapie

Choroby rzadkie, do których zalicza się lizosomalne choroby spichrzeniowe, to choroby występujące z częstotliwością 1 na 2000 urodzeń. Opisano kilka typów LChS związanych z rodzajem spichrzanej substancji. Objawy kliniczne owych chorób dotykają wiele narządów i tkanek. Stale prowadzone są badania nad skuteczną terapią LChS, jednak opracowanie takiej terapii jest utrudnione ze względu na genetyczne pochodzenie tych schorzeń.

Redakcja portalu, 18.11.2013, Tagi: choroby rzadkie, lizosomalne choroby spichrzeniowe, mukopolisacharydoza, leki sieroce, glikogenoza, lipidoza

Rozszyfrować genetykę chorób rzadkich – nowy projekt wart 70 mln euro

Rozszyfrować genetykę chorób rzadkich – nowy projekt wart 70 mln euro

W Wielkiej Brytanii rozpoczęła się realizacja projektu, w ramach którego powstanie baza 10 tysięcy pełnych sekwencji genomów osób cierpiących na tak zwane choroby rzadkie. Szacowany koszt projektu to 70 mln euro.

Ewa Sankowska, 25.10.2013, Tagi: sekwencjonowanie genomu, Illumina, choroby rzadkie

<Lipiec 2020>

#zostanwdomu Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl nr 1/2020 NIŻSZA CENA

#zostanwdomu Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl nr 1/2020 NIŻSZA CENA

Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl nr 1/2020 Oddajemy w Państwa ręce najnowszy numer kwartalnika Biotechnologia.pl Życzymy miłej lektury! Redakcja Biotechnologia.pl Masz...