Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
Octan Larazotydu – nadchodzi pomoc dla chorych na celiakię
Octan Larazotydu – nadchodzi pomoc dla chorych na celiakię
Celiakia nie manifestuje się w ten sam sposób u wszystkich. Klasyczna postać trzewna daje głównie objawy ze strony przewodu pokarmowego – ten typ szczególnie często dotyka dzieci. U dorosłych dominuje postać nietypowa, w której przeważają objawy pozajelitowe. Zdarza się również, że celiakia przyjmuje tzw. typ niemy – kosmki jelitowe ulegają zanikowi, w surowicy krążą charakterystyczne przeciwciała ale brak objawów klinicznych. Dla wszystkich tych grup pacjentów pomocnym może okazać się nowy lek.

Celiakia jest chorobą autoimmunologiczną, którą wywołuje spożycie glutenu. Mieszanina tych potencjalnie niebezpiecznych białek występuje w zbożach, a więc i w chlebie, makaronach, ciastkach i wielu innych przetworach zawierających jęczmień, żyto lub pszenicę. Oznaki i objawy postaci trzewnej obejmują bóle brzucha, skurcze, wzdęcia, biegunki. Celiakia jest także związana z podwyższonym ryzykiem zachorowań na raka; głównie przełyku, jelita cienkiego, grubego oraz chłoniaka T-komórkowego.

Firmy, naukowcy i specjaliści w dziedzinie gastroenterologii podczas ostatniej konferencji „Digestive Disease Week” usłyszeli o obiecujących wynikach badań klinicznych fazy IIb nad Octanem Larazotydu. To pierwszy w swojej klasie lek o budowie peptydowej przeznaczony do stosowania per os. Lek przede wszystkim łagodzi dolegliwości ze strony przewodu pokarmowego u chorych na celiakię.
Nabłonek jelitowy jest wyposażony w tzw. ścisłe łącza, które gwarantują wchłanianie substancji odżywczych drogą międzykomórkową. Stanowi to 85% całego transportu jelitowego. W celiakii dochodzi do zaburzenia tej funkcji, a zwiększona przepuszczalność ścisłych złączy jest wynikiem procesu zapalnego toczącego się w organizmie w odpowiedzi na obecność peptydów glutenu. Gluten dostając się do blaszki właściwej jelit wywołuje szybką odpowiedź immunologiczną i szereg nieprzyjemnych objawów. Nowy lek natomiast uniemożliwia otwarcie tych specyficznych połączeń transportowych, przez co zmniejsza wchłanianie glutenu. Kaskada reakcji zapalnej zostaje przyhamowana - nie tworzą się cytokiny zwiększające przepuszczalność nabłonka jelit, reakcja zapalna nie jest nasilona lub  można jej nawet uniknąć.

Częstość występowania celiakii w populacji może sięgać nawet 7%, przy czym jedynie 1/3 pacjentów ma zdiagnozowaną chorobę. Rozwiązaniem i obecnym, jedynym, skutecznym leczeniem jest stosowanie się do diety bezglutenowej. Niestety nie da się często wyeliminować przypadkowego narażenia na te szkodliwe białka czy też częstego noncompliance pacjentów. W 74 ośrodkach w Ameryce Północnej przeprowadzono randomizowane badanie kliniczne z wykorzystaniem podwójnie ślepej próby i placebo jaki kontroli. Celem doświadczenia było określenie wpływu Octanu Larazotydu na łagodzenie objawów żołądkowo-jelitowych u pacjentów z celiakią. 342 pacjentów biorących udział w badaniu było na diecie bezglutenowej przez średnio 5 lat, więc ich stan zdrowia można było określić jako stabilny. Jednocześnie pomimo stosowania się do zaleceń żywieniowych odczuwali oni uporczywe objawy ze strony przewodu pokarmowego. Lek był więc oceniany raczej jako dodatek do diety bezglutenowej. Probanci zostali przydzieleni do grupy placebo i grupy gdzie podawano testowany medykament. Substancję podawano w trzech dawkach 3 razy dziennie w dawkach 0,5 mg, 1,0 mg lub 2,0 mg. Wyniki badania napawają optymizmem. Dowiedziono znaczą poprawę parametrów żołądkowo-jelitowych. Doszło do złagodzenia niestrawności, bólów brzucha, wzdęć, nudności. Dodatkowo udało się powstrzymać objawy pozajelitowe jak bóle głowy, poczucie zmęczenia. 26% pacjentów stwierdziło, że liczba dni podczas których występują nieprzyjemne objawy uległa zmniejszeniu, 31% natomiast zgłosiło brak lub występowanie objawów mało uciążliwych.

Co ciekawe dowiedziono, że najlepsze efekty terapeutyczne daje najmniejsza ze zastosowanych w badaniu dawek. Octan Larazotydu w dawce 0,5 mg może być pierwszym farmaceutykiem stosowanym w leczeniu celiakii. Obecnie lek został zakwalifikowany do tzw. grupy „Fast Track” przez FDA.
Dr Joseph Murray lider projektu i gastroenterolog Mayo Clinic komentuje: „Te obiecujące wyniki badań przyczyniają się do coraz większej ilości danych wspierających rozwój badań nad Octanem Larazotydu. Środowisko medyczne oczekuje dalszego postępu w tej dziedzinie w celu zaproponowania pacjentom chorym na celiakię, a będącym już na diecie bezglutenowej, alternatywnej opcji terapii”.

Źródła

 

http://www.medscape.com/viewarticle/824778
 

http://healthcare.globaldata.com/resources/expert-insights/pharmaceuticals/albatevas-larazotide-acetate-overcomes-phase-iib-hurdle-leading-the-celiac-disease-pipeline-race

KOMENTARZE
news

<Listopad 2019>

pnwtśrczptsbnd
28
30
31
1
2
3
4
7
MEDmeetsTECH
2019-11-07 do 2019-11-07
9
40. Kongres i Targi LNE
2019-11-09 do 2019-11-10
10
11
15
16
17
22
24
27
28
Warsaw FOODHATON 2019
2019-11-28 do 2019-11-28
29
30
1
Newsletter