Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
NOWY CEL MOLEKULARNY / Białaczka dużych zwierząt wynikiem zastosowania terapii genowej
25.03.2008
Osobniki o chorobach genetycznych układu immunologicznego sa sukcesywnie leczone za pomocą terapii genowej- stosuje się u nich prekursory komórek immunologicznych o właściwej formie wadliwego genu wprowadzone za pomocą wektorów retrowirusowych.
Jednakże u niektórych pacjentów prowadzi to w późniejszym okresie do wystąpienia białaczki.

To proces niedawno odkryty i wciąż pozostawia wiele pytań bez odpowiedzi co do mechanizmu leżącego u podstaw białaczki i ryzyka zastosowania genów kandydujących do terapii genowej. Nowe badania prowadzone przez Hansa-Petera Kiem’a i jego kolegów z Fred Hutchinson Cancer Research Center w Seattle wskazują na to, że wczesne prekursorowe komórki immunologiczne posiadające gen HOXB4 (wprowadzony przez gamma-retrowirusowe wektory) stają się nowotworowe w przypadków dwóch psów na dwa i jednego na dwa makaka. Analizy In vitro ustalają jasne powiązanie między ekspresją HOXB4 i białaczką, co doprowadziło autorów badań do wniosku, że użycie genów bazujących na genie HOXB4 może nieść wysokie ryzyko wystąpienia białaczki i wymagana jest wysoka ostrożność w przypadku rozważania zastosowania terapii genowej.


Źródło: High incidence of leukemia in large animals after stem cell gene therapy with a HOXB4-expressing retroviral vector. Journal of Clinical Investigation. March 20, 2008, Adapted from materials provided by Journal of Clinical Investigation, via EurekAlert!, a service of AAAS, www.sciencedaily.com
KOMENTARZE
Newsletter