Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
Interferencja RNA pomocna w opracowaniu terapii choroby Parkinsona
Redakcja _, 26.11.2013 , Tagi: RNA, mRNA, choroba Parkinsona
Interferencja RNA pomocna w opracowaniu terapii choroby  Parkinsona
Zjawisko interferencji RNA jest często wykorzystywane przez badaczy do identyfikacji genów odpowiedzialnych za różne procesy komórkowe w tym choroby. Technika ta polega na zastosowaniu dwuniciowego RNA komplementarnego do mRNA będącego matrycą do syntezy konkretnego białka. W konsekwencji nie dochodzi do syntezy białka w komórce. Coraz częściej tę technikę wykorzystuje się do opracowywania terapii chorób o podłożu genetycznym.

Badacze z Narodowego Instytutu Zdrowia w USA, wykorzystali interferencyjne RNA do wytypowania genów pomocnych w opracowaniu terapii choroby Parkinsona. Otrzymane wyniki badań mogą być również pomocne w leczeniu innych chorób związanych z zaburzeniami funkcjonowania mitochondriów.

Mitochondria są organellami komórkowymi odpowiedzialnymi za tworzenie adenozynotrifosforanu (ATP) będącego źródłem energii. Wiele chorób neurologicznych  jest związanych z zaburzeniami funkcjonowania tych organelli. Zaliczamy do nich między innymi chorobę Parkinsona, chorobę Charcota-Mariego-Tootha czy ataksję.

W wielu przypadkach choroba Parkinsona jest związana z mutacją genu kodującego  białko parkinę. Białko to “naznacza” uszkodzone mitochondria i dzięki temu są one niszczone w lizosomach. Mutacja w genie kodującym parkinę objawia się gromadzeniem uszkodzonych mitochondriów w komórkach.

Interferencja RNA jest szeroko stosowana przez badaczy do określania funkcji wybranych genów i ich udziale w różnych zespołach chorobowych. A także w badaniu szlaków komórkowych.

W omawianych badaniach wykorzystano iRNA do przeszukania ludzkiego genomu i określenia genów odpowiedzialnych za znakowanie uszkodzonych mitochondriów przez parkinę. Ostatecznie wytypowano cztery geny: TOMM7, HSPAI1L, BAG4 i SIAH3 mające znaczenie w tym procesie. “Wyłączenie” ekspresji genów TOMM7 i HSPAI1L hamowało znakowanie mitochondrów parkiną, natomiast “wyłączenie” pozastałych dwóch tj.  BAG4 i SIAH3 powodowało zwiększone znakowanie organelli. Wcześniejsze badania wykazały, że zidentyfikowane geny kodują białka znajdujące się w mitochondriach lub regulujące proces ubikwitynacji kontrolującej poziom białek w komórce.

Następnie zbadano jeden z tych genów w komórkach nerwowych wykorzystując pluripotencjalne komórki macierzyste skóry. Wyłączenie ekspresji genu TOMM7 przy pomocy iRNA, podobnie jak w poprzednich badaniach, hamowało znakowanie mitochondriów parkiną. Dalsze eksperymenty potwierdziły, że geny te mogą być pomocne w opracowywaniu terapii chorób neurologicznych.

 

red. Agata Samonek

Źródła

1. http://www.worldpharmanews.com/research/2627-gene-silencing-study-finds-new-targets-for-parkinsons-disease

2. Hasson SA et al. "Genome-wide high-content RNAi screens identify regulators of parkin in selective mitophagy." Nature, November 24, 2013

KOMENTARZE
news

<Sierpień 2017>

pnwtśrczptsbnd
31
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
23
24
25
26
27
28
Real Time PCR
2017-08-28 do 2017-08-29
29
30
1
2
3
Newsletter