Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
Stwardnienie rozsiane - nowe trendy w terapii
Stwardnienie rozsiane (SM, sclerosis multiplex) to przewlekła zapalna choroba układu nerwowego. Na świecie choruje na nią ponad 2,5 mln osób, z czego ok. 50 tys. w Polsce. Zaliczana jest do chorób z autoagresji, w której układ odpornościowy gospodarza zwalcza własne komórki i tkanki. W przypadku SM atak skierowany jest na otoczki mielinowe neuronów, co powoduje rozwój typowych dla choroby symptomów, takich jak zaburzenia równowagi, niedowład kończyn, problemy z mówieniem i pamięcią, zaburzenia wzroku i słuchu. U większości pacjentów SM przebiega w sposób rzutowy – okresy pogorszenia przeplatają się z okresami remisji.

 

Do tej pory nie ma leku, który całkowicie zatrzymywałby postęp choroby i gwarantował pełne wyleczenie, niemniej z roku na rok przybywa na rynku farmaceutycznym substancji, które poprawiają jakość życia pacjentów z SM.

 

Stwardnienie rozsiane – standardowe metody leczenia

Interferony

Podawane jako terapia pierwszego rzutu. Działają immunomodulująco, co oznacza, że w pewnym stopniu przywracają prawidłową czynność układu odpornościowego. Interferon wnika do mózgu i chroni osłonki mielinowe przed atakami ze strony cytotoksycznych limfocytów. Dzięki temu rzuty choroby są rzadsze, a ich przebieg łagodniejszy.

Octan glatirameru

Syntetyczny peptyd, w którego skład wchodzą te same aminokwasy, które naturalnie występują w otoczce mielinowej. Jego działanie polega na stymulacji limfocytów supresorowych, co hamuje reakcję zapalną układu immunologicznego.

Mitoksantron

Mitoksantron to lek z grupy antybiotyków antracyklinowych. Wykazuje plejotropowy mechanizm działania obejmujący interkalację do DNA, hamowanie aktywności topoizomerazy II oraz hamowanie odpowiedzi immunologicznej poprzez zmniejszenie aktywności limfocytów T i B oraz makrofagów. Z tego względu stosowany jest nie tylko w leczeniu nowotworów, ale także w terapii przewlekłej i postępującej postaci SM.

Natalizumab, alemtuzumab

Przeciwciała monoklonalne, które na poziomie komórkowym uszkadzają cytotoksyczne limfocyty i zapobiegają ich przedostawaniu się z krwi do mózgu, gdzie mogłyby uszkadzać osłonki mielinowe neuronów.

Fingolimod

Syntetyczny lek immunomodulujący, oddziałujący na receptor dla fosforanu sfingozyny. Ogranicza migrację limfocytów T z węzłów chłonnych do ośrodkowego układu nerwowego.

Teryflunomid

Organiczny związek chemiczny hamujący aktywność mitochondrialnej dehydrogenazy dihydroorotanowej, niezbędnej do syntezy pirymidyny. Teryflunomid ogranicza więc proliferację komórek, w tym także limfocytów, które do dalszych podziałów wymagają syntezy pirymidyny. Związek ten klasyfikowany jest jako lek pierwszego rzutu w terapii SM.

Fumaran dimetylu

Choć mechanizm działania fumaranu dimetylu nie został w pełni poznany, w badaniach klinicznych zmniejszał on częstotliwość rzutów choroby o ponad 50% i spowalniał rozwój niepełnosprawności o blisko 40%. Od 1 lipca 2016 r. decyzją Ministerstwa Zdrowia lek ten jest w Polsce refundowany. Zalecany jest do stosowania u pacjentów nowo zdiagnozowanych, jako terapia pierwszego rzutu, ale też u pacjentów, u których inne metody terapii są niewystarczające.

 

Stwardnienie rozsiane – nowe trendy w terapii

Ocrelizumab

Jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym, skierowanym przeciwko antygenowi CD20 znajdującemu się na powierzchni limfocytów B. Wykazuje działanie immunosupresyjne. W marcu 2017 r. zyskał akceptację FDA jako lek pierwszego rzutu w terapii choroby nawracającej i przede wszystkim pierwotnie postępującej – najcięższej i najtrudniejszej w leczeniu. W badaniach klinicznych ocrelizumab był wyraźnie skuteczniejszy niż interferony czy terapia placebo. Roczny koszt terapii szacuje się na 65 tys. dol. Choć dopuszczenie tego leku na rynek europejski wydaje się nieodległe, bez refundacji ocrelizumab będzie niedostępny dla polskich pacjentów.

Plastry peptydowe

Metoda opracowana przez łódzkich neurologów pod kierunkiem prof. Selmaja. Polega na przyklejeniu na skórze pacjenta plastrów nasączonych peptydami mielinowymi. Dzięki terapii białka w mózgu stają się odporne na zniszczenie. Co bardzo istotne, pacjenci nie skarżyli się na żadne działania niepożądane.

Pasożyty

Ciekawe podejście przyjęli badacze z Uniwersytetu Warszawskiego, którzy jako potencjalny „lek” na SM badają… nicienie. Punktem wyjścia do tych eksperymentów była obserwacja, że pasożyty wyciszają układ immunologiczny gospodarza, co pozwala im przez długi czas zasiedlać organizm bez wywoływania reakcji zapalnej. U osób cierpiących na choroby autoimmunologiczne takie działanie pasożytów zmniejsza nasilenie objawów choroby podstawowej. Badacze zidentyfikowali nową populację leukocytów, których liczba była najwyższa w trakcie remisji choroby u myszy zarażonych nicieniem. Wyizolowane limfocyty wszczepiono zwierzętom chorującym na SM. Zaobserwowano wyraźnie złagodzenie choroby. Choć za wcześnie jeszcze, żeby wyniki te bezpośrednio odnosić do ludzi, bez wątpienia są obiecujące i wymagają dalszej analizy. Mechanizm ten jest skuteczny nie tylko w przypadku stwardnienia rozsianego, ale też innych chorób autoimmunologicznych.

Źródła
  1. Mutschler. Farmakologia i toksykologia.
  2. Yang i in. Cost-effectiveness analysis of ocrelizumab versus subcutaneous interferon beta-1a for the treatment of relapsing multiple sclerosis.
  3. Walczak i in. Transdermal Application of Myelin Peptides in Multiple Sclerosis Treatment.
  4. http://wyborcza.pl/7,75400,21374365,polskie-badania-pasozyty-lecza-stwardnienie-rozsiane.html (dostęp z 16.08.2017 r.)
KOMENTARZE
Newsletter