Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
siRNA- niezwykły lek
12.05.2005

Posttranskrypcyjna kontrola poprzez interferujące RNA (iRNA) jest zjawiskiem powszechnie występującym w przyrodzie.



Jest to jeden z mechanizmów obronnych przed wirusami spotykany zarówno u bakterii, jak i u organizmów eukariotycznych. iRNA powstaje poprzez pocięcie długiego dwuniciowego łańcucha RNA. Powstałe fragmenty nazywane są małym interferującym RNA (siRNA). siRNA łączy się z homologicznymi fragmentami mRNA i powoduje jego rozkład. Wynikiem tego jest zahamowanie syntezy danego białka, czyli wyciszenie kodującego je genu. siRNA wraz z białkami tworzy kompleks RISC (RNA- induced silencing complex). Kompleks ten atakuje mRNA, a po degradacji informacyjnego RNA może połączyć się z kolejnym mRNA. Nadaje to działaniu siRNA charakter enzymatyczny.
Wykrycie iRNA i poznanie zasady działania siRNA spowodowało ożywienie w świecie biotechnologii i farmacji. Powstało wiele firm specjalizujących się w projektowaniu siRNA, rozwijaniu i stosowaniu technik opartych na siRNA. Molekuły te wykorzystywane są do produkcji leków, analiz genomów, tworzenia nowych modeli zwierzęcych do badania leków oraz do wyciszania genów odpowiedzialnych za powstawanie nowotworów i w leczeniu infekcji wirusowych, a także do określania szlaków przekazywania sygnałów w komórce i ruchów różnych molekuł w obrębie komórki. Firma BioImage wykorzystuje siRNA do badania działania potencjalnych leków przeciwnowotworowych. Badacze wykorzystują te molekuły do wyznaczania faktycznych docelowych molekuł, na które działają tworzone przez nich leki.
Naukowcy określają technologię siRNA, jako "pewniejszą i bardziej przewidywalną" niż technologia antysens. Przewidzenie funkcjonalności siRNA jest proste- wystarczy przeanalizować jego sekwencję.
Trwają już badania kliniczne nad działaniem siRNA jako leku. Na razie znajdują się w I fazie. Dotyczą one starczego zwyrodnienia plamki (AMD). Dwie firmy testują swoje własne wersje siRNA: Acuity Pharmaceuticals- Cand5 siRNA oraz Sirna Therapeutics- siRNA-027. Kolejna firma Alnylam Pharmaceuticals zapowiedziała rozpoczęcie badań klinicznych w tym samym kierunku z własną wersją siRNA na drugą połowę 2005 roku.




KOMENTARZE
Newsletter