Rzecznik Tekmira powiedział, że firma weszła we współpracę dotyczącą rozwoju pierwszych dwóch opartych an siRNA terapeutyków firmy Roche opierających się na technologii SNALP (stable nucleic acid lipid particle) firmy Tekmira.

Interferencja RNA jest znanym w komórkach zjawiskiem, które umożliwia kontrolę ekspresji genów i ich aktywacji. Ma niezwykle ważną rolę w kontroli i protekcji zakażeń "pasożytniczymi" genami takimi jak genomy wirusów czy elementy transpozonowe.

Umowa między firmami zakłada, że Roche zapłaci Tekmira około 19 miliardów dolarów by wspomóc rozwój kandydatów na leki, docelowa by złożyć je w procedurze Investigational New Drug (IND) w FDA. Tekmira ma otrzymać także 16 milionów za kroki milowe w badaniach.

Roche Holding AG - szwajcarski koncern medyczny złożony z producenta farmaceutyków Hoffmann-La Roche oraz dostawcy aparatury medycznej Roche Diagnostics. Siedziba główna przedsiębiorstwa mieści się w Bazylei. Spółka publiczna notowana na Giełdzie Szwajcarskiej oraz londyńskim rynku virt-x. Założona w 1896 roku przez Fritza Hoffmanna-La Roche. Początkowo znana z produkcji preparatów witaminowych. Po wprowadzeniu w 1957 roku Benzodiazepin w 1963 roku przedsiębiorstwo wprowadziło na rynek diazepam (znany pod handlowymi nazwami takimi jak Valium czy Relanium) i flunitrazepam (Rohypnol). Hoffman-La Roche jest także producentem m.in Tamiflu (oseltamiwiru), leku antywirusowego stosowanego przeciw grypie, czy preparatów stosowanych w onkologii i kardiologii.

RNAi Zjawisko interferencji RNA (ang. RNA interference, RNAi) i związany z nim proces wyciszania genów został po raz pierwszy wyjaśniony przez Fire i wsp. w 1998 roku, na podstawie badań nicienia Caenorhabditis elegans [1]. Mechanizm zostaje zapoczątkowany przy pojawieniu się w komórce cząsteczek dwuniciowego RNA (ang. double-stranded RNA, dsRNA) (rycina 1, A). Tego typu cząsteczki nie występują w komórkach w normalnym stanie fizjologicznym, a ich pojawienie się świadczyć może np. o infekcji wirusowej (gdzie często dsRNA stanowi jedną z form nośnika informacji genetycznej). Obecność dsRNA może też być skutkiem aktywności replikacyjnej ruchomych elementów genetycznych (np. transpozonów). W kolejnym etapie interferencji RNA następuje enzymatyczna hydroliza dwuniciowego RNA na mniejsze, nadal dwuniciowe cząsteczki, z których każda ma długość ok. 21 nukleotydów. Cząsteczki te są nazywane są krótkim, inteferencyjnym RNA, siRNA (ang. short, interfering RNA). Za proces hydrolizy odpowiedzialny jest przez enzym zwany Dicer, który stanowi jedną z klas rybonukleazy III i jest białkiem bardzo konserwatywnym ewolucyjnie [2] (ryc. 1, B-C).             Na obu niciach siRNA, na końcu 3’ pozostaje niesparowany jeden nukleotyd, z kolei końce 5’ są ufosforylowane. Następnie siRNA są przyłączane do zależnego od RNA kompleksu wyciszającego RISC (ang. RNA – Induced Silencing Complex), który degraduje sensowną nić RNA w cząsteczce siRNA (ryc. 1, D). Nić antysensowna pozwala natomiast na doprowadzenie kompleksu RISC do docelowej nici mRNA na zasadzie powinowactwa substratowego (jest bowiem komplementarna do docelowego mRNA i pełni rolę „przewodnika”) (ryc. 1 E). W ostatnim etapie procesu RNAi RISC prowadzi hydrolizę całej przyłączonej cząsteczki mRNA [2, 3]. (za Biotechnologia.pl)

1. Fire A, Xu SQ, Montgomery MK, Kostas SA, Driver SE, Mello CC. Potent and specific genetic interference by double-stranded RNA in Caenorhabditis elegans. 1998; Nature 391: 806-811.

2. Ketting RF, Fischer SEJ, Bernstein E, Sijen T, Hannon GJ, Plasterk RHA. Dicer functions in RNA interference and in synthesis of small RNA involved in developmental timing in C. elegans. 2001; Genes Dev 15: 2654-2659.

3. Novina CD, Sharp PA. The RNAi revolution. 2004; Nature 430: 161-164.