Naukowcy z Oregon Heath & Science University Knight Cancer Institute odkryli, że eksperymentalny lek blokuje enzym, który powoduje niektóre rodzaje raka szpiku kostnego. Doustny lek, zwany CYT387, był testowany na myszach jak również na ludzkich komórkach. W obu przypadkach, blokował on wzrost pewnego rodzaju raka szpiku kostnego, zwanego zaburzeniami mieloproliferacyjnymi (MPD, ang. myeloproliferative disorders). Odkryto, że lek ten jest bardzo efektywny przeciwko specyficznym komórkom rakowym. Te komórki rakowe aktywowane są przez zmutowany enzym zwany JAK2-V617F. W modelach mysich lek blokuje JAK2-V617F, normalizuje liczbę krwinek i redukuje powiększoną śledzionę z powrotem do normalnego rozmiaru. Lek działa poprzez wiązanie się do mutacji V617F w enzymie JAK2. bez leku, zmutowany enzym JAK2 prowadzi do zaburzeń mieloproliferacyjnych. Najczęściej występujące choroby to czerwienica prawdziwa, trombocytemia pierwotna i mielofibroza. Do teraz nie było żadnej zatwierdzonej przez FDA terapii przeciwko tym chorobom. Bazując na dużej wydajności jest szansa, że badania kliniczne nad CYT387 zaczną się już w czerwcu 2009 roku. Naukowcy odkryli również, że CYT387 efektywnie blokuje nadprodukcję cytokin. Anormalne komórki niosące ze sobą JAK2-V617F produkują dużą liczbę różnych zapalnych cytokin, które pomagają komórkom rakowym rosnąć i tłumić normalne komórki. U myszy lek ten normalizował poziom 19 różnych zapalnych cytokin we krwi. Nadprodukcja cytokin może też być obecna w stanach zapalnych np. reumatoidalnym zapaleniu stawów. Lek, który oddziałuje na cytokiny, może przynieść korzyść pacjentom z chorobami zapalnymi. Następnym krokiem będzie rozpoczęcie badań klinicznych z udziałem pacjentów chorych na MPD zaraz po przeprowadzeniu przedklinicznych testów na toksyczność.


Johnson et al. „Activity of voriconazole, itraconazole, fluconazole and amphotericin B in vitro against 1763 yeasts from 472 patients in the voriconazole