Naukowcy z University of Wisconsin-Madison i University of Missouri-Columbia twierdzą, że są w stanie śledzić przebieg dowolnej choroby genetycznej obserwując jej rozwój na wyhodowanych w laboratorium liniach komórkowych. Jest to możliwe dzięki umiejętności oddziaływania na komórki w taki sposób, aby te zmieniały swój genetyczny program. Czasopismo “Nature” donosi, że autorzy publikacji po pobraniu zmienionych genetycznie komórek od chorego dziecka byli w stanie przeprogramować je tak, że dały początek grupie niezróżnicowanych komórek macierzystych. W kolejnych etapach doświadczeń przekształcili je w neurony, które po jakimś czasie rozpoczęły proces degeracji i zamierania ze względu na uszkodzony materiał genetyczny, który w sobie zawierały. Członkowie zespołu zgodnie uważają, że postępując w ten sposób będą w stanie zbadać genezę i przebieg wczesnych stadiów chorobowych na podstawie obserwacji jedynie komórek w laboratorium. Chore dziecko, od którego pobrano komórki, cierpiało na SMA (ang. spinal muscular atrophy - rdzeniowy zanik mięśni). Głównym objawem tej choroby jest zanikanie neuronów nadzorujących pracę mięśni, co prowadzi najpierw do paraliżu, a dalej do śmierci, najczęściej jeszcze przed ukończeniem drugiego roku życia. Lekarze zdają sobie sprawę, że neurony chorego zamierają, jednak są bezsilni i w żaden sposób nie są w stanie pomóc małym pacjentom. Teoretycznie SMA nie jest jedyną chorobą genetyczną, którą można badać przy wykorzystaniu tej metody. Według autorów publikacji technika ta może być użyta do zbadania innych poważnych schorzeń genetycznych, do których można zaliczyć np. chorobę Huntingtona. Jeden z głównych badaczy prof. Clive Svendsen powiedział: “(...) teraz możemy obserwować proces postępowania choroby ciągle od nowa, krok po kroku - to daje nam niesamowitą wiedzę o rozwoju schorzenia”. Inny członek zespołu uczonych dr Allison Ebert dodaje: “jeśli zrozumiemy dokładnie dlaczego neurony ruchowe zamierają, to będziemy w stanie opracować terapię, dzięki której na odpowiednim etapie rozwoju choroby będzie można interweniować i zapobiec dalszemu postępowi choroby”.


nature.com