„Leki biologiczne są ogromnym postępem w medycynie” – tymi słowami rozpoczął swoją wypowiedź Paweł Grieb kierownik Zakładu Farmakologii Doświadczalnej, Instytutu Medycyny Doświadczalnej i Klinicznej  Polskiej Akademii Nauk. Profesor uznaje preparaty za leki biologiczne, gdy spełniają trzy kryteria. Pierwszym z nich jest posiadanie przez lek substancji czynnych produkowanych przez żywe komórki. „Są to tak skomplikowane substancje, że nie jesteśmy w stanie produkować ich sztucznie” – tłumaczy naukowiec. W podobny sposób leki biologiczne zdefiniowane zostały między innymi przez Europejską Agencję Leków (EMA), która traktuje te substancje, jako biologicznie aktywne polimery lub agregaty supramolekularne, wytwarzane przez żywe organizmy lub hodowle żywych komórek. Zgodnie z definicją Profesora leku biologicznego, cząsteczki tych substancji działają jako przekaźniki informacji, a nie jako wypełniacze.  Jednocześnie należy zauważyć, iż leki biologiczne nie zostały dokładnie opisane w literaturze, mogą posiadać właściwości immunogenne, „nie bardzo wiemy, czy dany preparat jest skuteczny i bezpieczny”.[1] Oczywiście istnieje zbiór substancji, które ze względu
na swoją niezbyt skomplikowaną budowę chemiczną, zostały dokładniej opisane, np. kalcytonina łososiowa i zaczęto je otrzymywać w sposób sztuczny, jednak czy wciąż będzie to ten sam preparat?

Wiedza na temat zastosowania i działania leków biologicznych wciąż nie jest kompletna, jednak naukowcy z całego świata intensywnie pracują nad tym, co jeszcze nie zostało odkryte. „Leki biologiczne otworzyły przed medycyną zupełnie nowe metody leczenia, np. heparyny. Gdyby nie one, nie mielibyśmy operacji na otwartym sercu, (…) dializ”. Profesor Paweł Grieb apeluje, iż leki biologiczne wciąż stanowią nieznane. Przytacza przykład jednej z firm farmaceutycznych (Roche), która stosowała u sowich pacjentów erytropoetynę. Firma wprowadziła inny sposób podawania preparatu z formy ampułkowej  na ampułko-strzykawką oraz dokonała zmian w składzie: zamiast czynnika dodatkowego – albuminy ludzkiej, zastosowano glicynę. Okazało się, że po zastosowaniu leku, u niektórych pacjentów, zamiast pobudzać erytropoezę, „nowa” erytropoetyna zaczęła powodować depresja szpiku, a powstałe agregaty miały właściwości immunogenne. W firmie  rozpoczęto nowe badania i debaty na temat tego, czy supresję spowodowała reakcja między erytropoetyną, a glicyną, co stanowić może przypomnienie, iż leki zmiana któregokolwiek .  Produkcja erytropoetyn kosztowała rocznie Roche kilkanaście miliardów euro rocznie, a pojawienie się biologicznie biopodobnych erytropoetyn lub zarejestrowanych skróconą procedurą, wiązało się ze znacznym obniżeniem kosztów produkcji oraz ceny za preparat.[2] Ponadto w 2004 roku rozpoczął się proces wygasania ochrony patentowej na leki biologiczne I generacji, czyli erytropoetyny α i ß.

W 2004 roku pojawiła się również pierwsza dyrektywa regulująca procedury związane z rejestracją leków biopodobnych wydana przez Parlament Europejski (European Directive 2004/27/EC). Rok później EMA wydała zalecenia dotyczące leków biopodobnych.  Sposób dopuszczania do obrotu leków biologicznych „na zasadzie kopii (…) które można wytwarzać po zakończeniu ochrony patentowej (…) wydaje się być trafny, gdyż nie było do te pory żadnego przypadku, gdzie okazałoby się, że lek biologiczny biopodobny wywołuje negatywne, nieprzewidziane skutki”. Nie przewiduje się jednak spadku cen leków biologicznych, mimo pojawiania się na rynku preparatów biologicznych biopodobnych. Jest to związane głównie z procedurami rejestracji produktów biopodobnych drogą wykazywania biopodobieństwa, które wymagają przeprowadzania badań klinicznych i wszystkich badań porównawczych związanych z lekiem biopodobnym.

Leki biologiczne, biopodobne - czy warto inwestować w ich produkcję? Czy ich zastosowanie może przynieść znacznie więcej korzyści niż strat? „Należy pamiętać, że leki biopodobne są opracowywane przy pomocy technik, które są o dwadzieścia, trzydzieści lat nowocześniejsze i w związku z tym, nie jest wykluczone, że leki te mogą okazać się czystsze, mniej zanieczyszczone, mogą wywoływać mniej skutków ubocznych” – podsumował swoją wypowiedź Profesor.

Anna Staszewska